Alynlam的RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿症,完成向欧盟和美国的申请

2020-04-08 MedSci原创 MedSci原创

如果获得批准,lumasiran将成为1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的首个治疗药物。

Alnylam公司针对超级罕见遗传性疾病--1型原发性高草酸尿症(PH1)的RNAi药物lumasiran,已经完成了向美国和欧洲的申请。

该公司表示,已经完成了向美国食品药品监督管理局(FDA)的滚动申请,并向欧洲药品管理局(EMA)提出了使用RNAi治疗剂的销售授权申请。

lumasiran是一种皮下注射的RNAi药物,利用Alnylam公司最新的ESC-GalNAc递送平台开发,能够降低肝脏中乙醇酸氧化酶的水平,从而消耗生成草酸所需的基质,减少草酸生成。

该公司表示,如果获得批准,lumasiran将成为PH1患者的首个治疗药物。

这些申请是基于关键的ILLUMINATE-A III期研究数据,lumasiran达到了所有主要和次要终点,尿草酸盐的排泄量显着减少,并"具有令人鼓舞的安全性和耐受性"。

PH1的特征是草酸盐产量过多导致肾结石疼痛和复发。这种过量的草酸盐会导致肾脏功能受损,引起草酸盐晶体在骨骼、眼睛、皮肤和心脏中积聚,从而导致严重的疾病和死亡。

原始出处:

http://www.pharmatimes.com/news/alynlam_completes_eu,_us_filings_for_lumasiran_1337932



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