Alynlam的RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿症，完成向欧盟和美国的申请
2020-04-08 MedSci原创 MedSci原创
如果获得批准，lumasiran将成为1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的首个治疗药物。
Alnylam公司针对超级罕见遗传性疾病--1型原发性高草酸尿症（PH1）的RNAi药物lumasiran，已经完成了向美国和欧洲的申请。
该公司表示，已经完成了向美国食品药品监督管理局（FDA）的滚动申请，并向欧洲药品管理局（EMA）提出了使用RNAi治疗剂的销售授权申请。
lumasiran是一种皮下注射的RNAi药物，利用Alnylam公司最新的ESC-GalNAc递送平台开发，能够降低肝脏中乙醇酸氧化酶的水平，从而消耗生成草酸所需的基质，减少草酸生成。
该公司表示，如果获得批准，lumasiran将成为PH1患者的首个治疗药物。
这些申请是基于关键的ILLUMINATE-A III期研究数据，lumasiran达到了所有主要和次要终点，尿草酸盐的排泄量显着减少，并"具有令人鼓舞的安全性和耐受性"。
PH1的特征是草酸盐产量过多导致肾结石疼痛和复发。这种过量的草酸盐会导致肾脏功能受损，引起草酸盐晶体在骨骼、眼睛、皮肤和心脏中积聚，从而导致严重的疾病和死亡。
原始出处：
http://www.pharmatimes.com/news/alynlam_completes_eu,_us_filings_for_lumasiran_1337932
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