Lancet Oncol：塞鲁美替尼用于低级别胶质瘤患儿的疗效
2019-05-30 QQ MedSci原创
儿童低级别胶质瘤是儿童最常见的中枢神经系统肿瘤。虽然总体存活率较好，但经常复发。目前尚无一种通用的治疗方法；应用最多的是标准的细胞毒性化疗。现研究人员对MEK1/2抑制剂selumetinib（塞鲁美替尼）用于这类患者的活性进行评估。招募3-21岁的Lansky或Karnofsky表现评分>60分、至少进行过一次标准治疗后出现复发、难治性或发生进展的低级别胶质瘤患儿。根据组织学、肿瘤位置、N
儿童低级别胶质瘤是儿童最常见的中枢神经系统肿瘤。虽然总体存活率较好，但经常复发。目前尚无一种通用的治疗方法；应用最多的是标准的细胞毒性化疗。现研究人员对MEK1/2抑制剂selumetinib（塞鲁美替尼）用于这类患者的活性进行评估。
招募3-21岁的Lansky或Karnofsky表现评分>60分、至少进行过一次标准治疗后出现复发、难治性或发生进展的低级别胶质瘤患儿。根据组织学、肿瘤位置、NF1状态和BRAF异常状态将患者分层；现汇报1队列和3队列的研究结果。1队列纳入毛细胞星形细胞瘤患者（常携带两种最常见的BRAF突变之一）。3队列纳入任何1型神经纤维瘤病(NF1)相关的低级别胶质瘤患者。塞鲁美替尼25 mg/m2，口服，2/天，28天/疗程，最多26个疗程。主要评估指标是客观缓解的患者比例。
2013年7月25日-2015年6月12日，1队列共招募了25位患者；2013年8月28日-2015年6月25日，3队列招募了25位患者。在1队列，9位（36%[95% CI 18-57]）患者获得持久的部分缓解。截止2018年8月9日，11位病情无进展的患者的中位随访时间为26.40个月（IQR 21.72-45.59）。在3队列，10位（40%[21-61]）患者获得持久的部分缓解，17位无进展的患者的中位随访时间为48.60个月（39.14-51.31）。最常见的3级及以上副反应事件是肌酸磷酸激酶升高和丘疹（各5例[10%]）。无治疗相关死亡。
对于复发性、难治性或进展的携带常见BRAF突变或NF1相关的儿科低级别胶质瘤患者，塞鲁美替尼治疗有效。本研究结果显示塞鲁美替尼或可作为这类患者亚群标准化疗的替代疗法。
原始出处：
Jason Fangusaro，et al. Selumetinib in paediatric patients with BRAF-aberrant or neurofibromatosis type 1-associated recurrent， refractory， or progressive low-grade glioma： a multicentre， phase 2 trial. The Lancet Oncology. May 28， 2019. https：//doi.org/10.1016/S1470-2045(19)30277-3
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谢谢梅斯提供这么好的信息，学到很多
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