Expert Opin Biol Ther：Stargardt黄斑营养不良治疗研究进展
2018-09-09 MedSci MedSci原创
迈阿密米勒医学院Bascom Palmer眼科研究所眼科的Hussain RM等人近日在Expert Opin Biol Ther发表了一篇综述，系统性的总结了Stargardt黄斑营养不良的临床治疗现状，并对未来可能的治疗方式进行了详细的讨论。
迈阿密米勒医学院Bascom Palmer眼科研究所眼科的Hussain RM等人近日在Expert Opin Biol Ther发表了一篇综述，系统性的总结了Stargardt黄斑营养不良的临床治疗现状，并对未来可能的治疗方式进行了详细的讨论。
Stargardt黄斑营养不良（STGD1）是一种遗传性视网膜变性，目前缺乏有效的治疗方案。基因治疗、干细胞治疗和视觉循环调节剂（VCMs）和补体抑制剂等药物治疗被认为是潜在的治疗方法。STGD1的研究性治疗旨在减少视网膜和视网膜色素上皮细胞（RPE）中有毒的双歧杆菌和脂褐素。这些药剂包括C20-D3-维生素A（ALK-001）、异维A酸、VM200、emixustat和A1120。
Avacincaptad pegol是一种C5补体抑制剂，可以减少炎症相关的RPE损伤。 尽管缺乏对人类治疗效果的直接临床证据，但STGD1动物模型研究显示，这些治疗是非常有希望的。 Fenretinide和emixustat是一种视觉循环调节剂（VCMs），用于干性AMD和STGD1的治疗，但其不能阻止区域萎缩的发生发展，也不能改善AMD试验中的视力。A1120可防止视黄醇转运至RPE，并可避免VCM常见的副作用（夜盲症和色谱）。干细胞移植表明，在临床I / II期试验中，具有潜在的合理性。基因治疗目前主要集中在突变的ABCA4基因，但临床I / II期试验的结果还尚未确定。
因此，他们认为，干细胞移植、ABCA4基因治疗和VCMs等为治疗STGD1提供了生物学上可行的治疗机制，但仍需要进一步试验来评估在人类中的疗效和安全性。
原文出处：
Hussain， R.M.， et al.， Stargardt macular dystrophy and evolving therapies. Expert Opin Biol Ther， 2018.
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