Expert Opin Biol Ther:Stargardt黄斑营养不良治疗研究进展

2018-09-09 MedSci MedSci原创

迈阿密米勒医学院Bascom Palmer眼科研究所眼科的Hussain RM等人近日在Expert Opin Biol Ther发表了一篇综述,系统性的总结了Stargardt黄斑营养不良的临床治疗现状,并对未来可能的治疗方式进行了详细的讨论。

迈阿密米勒医学院Bascom Palmer眼科研究所眼科的Hussain RM等人近日在Expert Opin Biol Ther发表了一篇综述,系统性的总结了Stargardt黄斑营养不良的临床治疗现状,并对未来可能的治疗方式进行了详细的讨论。

Stargardt黄斑营养不良(STGD1)是一种遗传性视网膜变性,目前缺乏有效的治疗方案。基因治疗、干细胞治疗和视觉循环调节剂(VCMs)和补体抑制剂等药物治疗被认为是潜在的治疗方法。STGD1的研究性治疗旨在减少视网膜和视网膜色素上皮细胞(RPE)中有毒的双歧杆菌和脂褐素。这些药剂包括C20-D3-维生素A(ALK-001)、异维A酸、VM200、emixustat和A1120。

Avacincaptad pegol是一种C5补体抑制剂,可以减少炎症相关的RPE损伤。 尽管缺乏对人类治疗效果的直接临床证据,但STGD1动物模型研究显示,这些治疗是非常有希望的。 Fenretinide和emixustat是一种视觉循环调节剂(VCMs),用于干性AMD和STGD1的治疗,但其不能阻止区域萎缩的发生发展,也不能改善AMD试验中的视力。A1120可防止视黄醇转运至RPE,并可避免VCM常见的副作用(夜盲症和色谱)。干细胞移植表明,在临床I / II期试验中,具有潜在的合理性。基因治疗目前主要集中在突变的ABCA4基因,但临床I / II期试验的结果还尚未确定。

因此,他们认为,干细胞移植、ABCA4基因治疗和VCMs等为治疗STGD1提供了生物学上可行的治疗机制,但仍需要进一步试验来评估在人类中的疗效和安全性。

原文出处:

Hussain, R.M., et al., Stargardt macular dystrophy and evolving therapies. Expert Opin Biol Ther, 2018.

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