欧洲CHMP推荐将Bluebird公司的基因疗法Zynteglo用于治疗输血依赖性β-地中海贫血
2019-04-01 不详 MedSci原创
新迁至阿姆斯特丹的欧洲药品管理局（EMA）人用医疗产品（CHMP）委员会建议将Bluebird Bio的基因疗法Zynteglo授予有条件的上市许可，用于治疗输血依赖性β-地中海贫血（TDT）。
新迁至阿姆斯特丹的欧洲药品管理局（EMA）人用医疗产品（CHMP）委员会建议将Bluebird Bio的基因疗法Zynteglo授予有条件的上市许可，用于治疗输血依赖性β-地中海贫血（TDT）。
TDT患者体内不能产生足量的β-球蛋白，而该蛋白是血红蛋白的关键成分，负责将血液中的氧气从肺部输送到身体其他部位。因此，TDT患者的红细胞比正常人少得多，并患有慢性严重贫血症。
Zynteglo就是一款一次性治愈的基因疗法，通过对从患者自身收集的造血干细胞进行慢病毒介导的的基因工程改造，导入多拷贝能够表达正常β珠蛋白的转基因，然后再将改造过的细胞输回患者体内，从而达到治愈TDT的疗效。
EMA宣布，基于临床研究数据的支持，Zynteglo解决了未满足的医疗需求。因此监管机构在仅仅150天内对Zynteglo进行了加速评估。
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