英国NICE推荐Akice公司的反义寡核苷酸药物Tegsedi用于治疗罕见遗传病:转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性

2019-04-17 不详 MedSci原创

英国国家健康与护理卓越研究所(NICE)推荐Akcea Therapeutics的Tegsedi(inotersen),用于治疗罕见遗传病:遗传性转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性(hATTR),该建议推荐将该药物用于1期或2期多发性神经病变患者。

英国国家健康与护理卓越研究所(NICE)推荐Akcea Therapeutics的Tegsedi(inotersen),用于治疗罕见遗传病:遗传性转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性(hATTR),该建议推荐将该药物用于1期或2期多发性hATTR患者。

hATTR是由TTR蛋白的异常形成和TTR淀粉样沉积在整个身体的各种组织和器官中聚集引起的,包括在外周神经、心脏和肠道。到目前为止患者的治疗选择非常有限。

Tegsedi是一种抑制转甲状腺素蛋白(TTR)合成的反义寡核苷酸药物,它通过与编码TTR蛋白的mRNA相结合,引起mRNA的降解,从而降低TTR蛋白(野生型和突变型)的水平。该药物是第一种也是唯一一种通过减少TTR蛋白生成的皮下RNA靶向药物。

英国ATTR淀粉样变性患者协会的Carlos Heras-Palou表示:"对于hATTR淀粉样变性患者来说,这是一个具有里程碑意义的日子,因为他们迄今为止的治疗选择非常有限。"

原始出处:


本文系梅斯医学(MedSci)原创编译整理,转载需授权!



版权声明:
本网站所有注明“来源:梅斯医学”或“来源:MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于梅斯医学所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明“来源:梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章,本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。
在此留言
评论区 (1)
#插入话题
  1. 2019-04-18 坚强007

    向挑战病魔的科研人员致敬!

    0