Blood：Ravulizumab和依库丽单抗治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的效果对比
2018-12-06 MedSci MedSci原创
Ravulizumab(ALXN1210)，一种新的补体C5抑制剂，可直接完全的维持C5抑制。Jong Wook Lee等人开展一开放性的3期研究，对比ravulizumab和依库丽单抗治疗未采用过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者的疗效。乳酸脱氢酶（LDH）≥1.5倍正常值上限的、至少有一个PNH症状的患者（246位）被随机分至ravulizumab或依库丽单抗组，治疗183天
Ravulizumab(ALXN1210)，一种新的补体C5抑制剂，可直接完全的维持C5抑制。Jong Wook Lee等人开展一开放性的3期研究，对比ravulizumab和依库丽单抗治疗未采用过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者的疗效。
乳酸脱氢酶（LDH）≥1.5倍正常值上限的、至少有一个PNH症状的患者（246位）被随机分至ravulizumab或依库丽单抗组，治疗183天。主要效应结点是不用输血和LDH变正常的患者比例。次要结点是LDH的变化比例、慢性病治疗功能性评估（FACIT）-疲劳评分的变化、突破性溶血的患者比例、血红蛋白稳定和血清游离C5的变化。
根据两个主要结点和所有关键的次要结点，ravulizumab的疗效均不次于依库丽单抗（p<0.0001）：输血避免（73.6% vs 66.1%；差异6.8%[95% CI -4.66~18.14]）、LDH正常化（53.6% vs 49.4%，优势比 1.19[0.80-1.77]）、LDH的降低比例（-76.8% vs -76.0%；差异-0.83%[95% CI -5.21~3.56]）、FACIT-疲劳评分的变化（7.07 vs 6.40；差异0.67[95% CI -1.21~2.55]）、突破性溶血（4.0% vs 10.7%；2.9[95% CI -8.80~14.64]）。
Ravulizumab和依库丽单抗的安全性和耐受性相似；无脑膜炎双球菌感染。总而言之，每8周用一次ravulizumab的效果不比每2周用一次依库丽单抗的效果差，而且安全性相似。
原始出处：
Jong Wook Lee，et al. Ravulizumab (ALXN1210) vs eculizumab in adult patients with PNH naive to complement inhibitors： the 301 study. Blood 2018 ：blood-2018-09-876136； doi： https：//doi.org/10.1182/blood-2018-09-876136
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疗效只是效果的众多方面之一，还要看对患者的获益，包括生活质量等因素共同决定效果的
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