全球千万患者迎新希望，帕金森病在研细胞疗法及基因疗法同步获进展

9月22日，拜耳今日公布了两种帕金森病（PD）在研疗法的进展。在关键性随机化III期临床试验exPDite-2中，首位受试者接受了在研细胞疗法bemdaneprocel的治疗。同时，在研基因疗法AB-1005的II期临床试验REGENERATE-PD中，首批欧洲受试者接受了随机化分组。Bemdaneprocel和AB-1005疗法均专注于治疗中期帕金森病，分别由拜耳与其全资独立运营子公司BlueRock Therapeutics LP和AskBio Inc.合作开发。

帕金森病是一种进行性神经退行性疾病，会严重影响患者日常生活。在帕金森病中，大脑中产生多巴胺的神经细胞死亡会导致运动功能持续丧失。症状包括震颤、肌肉僵硬和动作迟缓。此外，帕金森病患者还会出现非运动症状，包括疲劳和精力不足、认知问题和抑郁。

症状通常会随着时间的推移而加剧，使日常任务变得费力。在过去的25年里，帕金森病患病率翻了一番。目前，全球估计有超过1000万人患有帕金森病，这使其成为世界第二大神经退行性疾病，也是最常见的运动障碍。帕金森病目前尚无治愈方法，当前的治疗方案不足且缺乏对症状的整体管理，因此迫切需要新的治疗方法。

拜耳处方药事业部全球研发负责人Christian Rommel表示：“通过细胞疗法和基因疗法双重手段治疗帕金森病体现了拜耳的战略愿景，我们愿做出最大努力为那些长期等待新疗法的帕金森病患者带来新希望。我们身处开发突破性疗法的前沿，这些疗法有可能对帕金森病患者的生活产生深远影响，这让人倍感振奋。”

拜耳正在建立一套全面的端到端方法，涵盖从研究到生产的整个过程，并在全球拥有先进的生产设施，从而在细胞和基因疗法的开发、生产和商业化方面树立全球标杆。

BlueRock高级副总裁、bemdaneprocel产品负责人Gabi Belfort博士表示：“对帕金森病患者来说，多巴胺分泌细胞减少导致运动障碍。Bemdaneprocel旨在用新的多巴胺分泌神经元取代这些受损细胞，我们很高兴关键性III期 exPDite-2临床试验已经展开。”

AskBio高级副总裁、帕金森病和多系统性硬化症（MSA）产品团队负责人Adrian Kells博士表示：“我们认为，帕金森病神经修复疗法的需求巨大。AskBio致力于探索在研基因疗法AB-1005在治疗这种严重进行性慢性疾病方面的潜力。我们很高兴分享REGENERATE-PD临床试验在欧洲取得的进展，相信这对患者和医学界来说都很关键。”

Bemdaneprocel和AB-1005 是在研疗法，尚未获得任何监管机构批准，其有效性和安全性尚未被确定或充分评估。