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首次RNAi基因治疗药物获得FDA批准用于治疗hATTR成年患者

2018-8-12 作者:MedSci   来源:MedSci原创 我要评论1
Tags: siRNA  基因治疗  FDA  hATTR  

美国食品和药物管理局于本周五批准Alnylam Pharmaceuticals的Onpattro(patisiran)用于治疗遗传性转甲状腺素淀粉样变性(hATTR)引起的多发性神经病变的成年患者,这是美国首个批准用于治疗该适应症的药物。同时该药物也是第一个获批的siRNA基因疗法。

Onpattro的获批是基于225名患有hATTR诱发的多发性神经病的患者的Apollo临床试验的安全性和有效性数据。去年公布的研究结果显示,与安慰剂相比,Onpattro治疗患者的改良神经病变损伤评分+7(mNIS + 7)与基线的平均变化显着降低,同时生活质量也得到改善。

美国食品和药物管理局局长斯科特戈特利布说:"该基因疗法不是唯一的,将来会有更多、更精准的基因治疗药物上市。该类药物将专注于阻止或逆转病症,而不是仅仅能够减缓疾病的进展。

上个月,欧洲药品管理局的人用药品委员会(CHMP)采纳了积极意见,建议Onpattro获批用于治疗成年1期或2期hATTR淀粉样变性患者的多发性神经病变。

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kafei

学习了谢谢

(来自:梅斯医学APP)

2018-8-14 0:15:39 回复

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