新一代造血干细胞动员剂释倍灵®开出中国首张处方，显著提升非霍奇金淋巴瘤患者移植成功率
2019-04-17 佚名 医谷
4月16日上午10点，在北京大学血液病研究所人民医院，王峰蓉主任为一位非霍奇金淋巴瘤患者开出了新药释倍灵（普乐沙福注射液）在中国的第一张处方。这意味着，通过显著提高造血干细胞采集成功率，释倍灵®将使更多中国患者获得移植机会，而自体移植为患者提供了获得治愈的可能。作为新一代造血干细胞移植动员剂，释倍灵®已于2018年12月获得国家药品监督管理局的审批，与粒细胞集落刺激因子联用，适用于非霍奇金淋巴瘤患
·如果把骨髓想象成一个生产造血干细胞的工厂，不使用动员方案，工厂的生产只是正常水平，只能有微弱的造血干细胞游离到外周血；而使用动员剂后，就可以让骨髓内的造血干细胞进行加速生产并溢出到外周血，这样就有机会收集到足够数量的造血干细胞。
·新一代造血干细胞移植动员剂，释倍灵？（普乐沙福注射液）联合动员方案获国内外权威指南推荐，可使更多患者有机会接受自体移植治疗，改善长期生存。
4月16日上午10点，在北京大学血液病研究所人民医院，王峰蓉主任为一位非霍奇金淋巴瘤患者开出了新药释倍灵（普乐沙福注射液）在中国的第一张处方。这意味着，通过显着提高造血干细胞采集成功率，释倍灵？将使更多中国患者获得移植机会，而自体移植为患者提供了获得治愈的可能。作为新一代造血干细胞移植动员剂，释倍灵？已于2018年12月获得国家药品监督管理局的审批，与粒细胞集落刺激因子联用，适用于非霍奇金淋巴瘤患者中动员造血干细胞进入外周血，以便于完成造血干细胞采集与自体移植。目前释倍灵？已经在全球50多个国家和地区获得了批准。
“既往临床中接受造血干细胞移植的患者主要选择粒细胞集落刺激因子单药或者联合化疗药物，干细胞采集成功率不高，且副作用较大，很多患者因为采集不到足够的干细胞数量无法进行移植，或者移植后出现感染、造血恢复不良等并发症较多。作为临床医生，我们很高兴看到中国自体造血干细胞移植患者能够在第一时间接受国际最前沿的治疗，满足更多患者的临床需求。”王峰蓉主任表示。
致死率高又善于伪装的癌症--非霍奇金淋巴瘤
淋巴瘤是最常见的血液系统恶性肿瘤之一，死亡率在我国居民各类癌症中排名第10位。淋巴瘤主要分为霍奇金淋巴瘤及非霍奇金淋巴瘤（NHL），其中非霍奇金淋巴瘤约占90%。该病起病隐匿，临床表现复杂而多样性，淋巴结肿大是最常见的临床表现。在淋巴结肿大之前或同时可出现不同的全身症状，如发热、盗汗、消瘦、皮肤瘙痒等。
近年来，虽然非霍奇金淋巴瘤的治疗已经取得一定进步，但复发难治侵袭性患者依然预后较差，严重影响生活质量。
有效“动员”是非霍奇金淋巴瘤患者进行造血干细胞移植的先决必要条件
北京大学人民医院血液病研究所所长黄晓军教授强调：“对于部分非霍奇金淋巴瘤高危及复发难治患者，选择自体造血干细胞移植来重建患者的正常造血和免疫功能，这种治疗方式可显着延长疾病无进展生存期及总生存期，改善患者预后及生活质量。对于要进行自体造血干细胞移植的患者，‘动员’是移植过程中的重要环节，直接决定患者能否进行移植。”
由于造血干细胞在外周血（除骨髓之外的血液）的含量极低，必须使造血干细胞自骨髓释放至外周血，再通过血细胞分离采集技术得到满足自体移植的足量自体造血干细胞，这个过程被称之为“动员”。
黄晓军教授解释，如果把骨髓想象成一个生产造血干细胞的工厂，不使用动员方案，工厂的生产只是正常水平，只能有微弱的造血干细胞游离到外周血；而使用动员剂后，就可以让骨髓内的造血干细胞进行加速生产并溢出到外周血，这样就有机会收集到足够数量的造血干细胞。
释倍灵？联合动员方案获国内外权威指南推荐
释倍灵？联合粒细胞集落刺激因子动员方案可以使更多患者能采集到足够数量的造血干细胞，以最佳数量的造血干细胞进行自体移植，加快造血系统恢复时间，减少输血需求以及感染率、缩短住院时长。目前单药的粒细胞集落刺激因子动员方案达到优质动员的比例仅20%，而联合释倍灵？后，优质动员比例可提高至62%，因此获得了国内外指南的推荐。
哪些患者最适合进行移植？黄晓军教授表示：“自体造血干细胞移植适用于对化疗敏感、年龄相对较轻且体能状态较好的具有不良预后因素的非霍奇金淋巴瘤的一线诱导化疗后的巩固治疗；也适用于一线治疗失败后挽救治疗敏感患者的巩固治疗。”
提高药品可及性，使更多患者获益
“除了不断引进国外创新药品，如何使亟待解决治疗需求的患者能够使用上这些药品更为重要，。”黄晓军教授最后补充：“因此，药品的可及性及可负担性意义重大。”黄晓军教授指出：“我们期待释倍灵？早日纳入国家医保药品目录，使更多患者真正获益。”
赛诺菲中国副总裁、特药事业部总经理吴清漪女士表示：“释倍灵？的上市将满足临床未满足需求，使得接受自体干细胞移植的非霍奇金性淋巴瘤患者能获得更前沿的治疗方式，提升治愈希望。作为全球肿瘤治疗领域的开拓者，赛诺菲的肿瘤药物覆盖乳腺癌、肺癌、结直肠癌、肝癌、淋巴瘤等领域，以拯救实体肿瘤和血液肿瘤患者的生命。未来我们将继续秉持对中国患者的承诺，积极推动创新药物的可及性及可负担性，让更多的中国患者获益。”
关于非霍奇金淋巴瘤
NHL是一组异质性的淋巴细胞增殖性恶性肿瘤，起源于B淋巴细胞、T淋巴细胞或NK细胞。NHL病变主要发生在淋巴结、脾脏、胸腺等淋巴器官，也可发生在淋巴结外的淋巴组织和器官的淋巴造血系统。NHL在病理学分型、临床表现与治疗个体化分层上都比较复杂，不同的分型有不同的预后，以下介绍几种主要的NHL病理类型：
1.弥漫大B细胞淋巴瘤 （DLBCL）：为NHL中最常见的类型，在西方占成人NHL的30%～40%，我国约占35%～50%。中位发病年龄为50～70岁，男性略高于女性。
2.滤泡性淋巴瘤（FL）：为欧美地区最常见的惰性淋巴瘤，约占NHL发生率的20%～30%，包括我国在内的亚洲地区发病率较低，发病率不足NHL的10%。中位发病年龄约60岁。
3.套细胞淋巴瘤（MCL）：约占NHL的5%～10%，男女之比为2∶1～3∶1，中位发病年龄约65岁。自然病程可以表现为侵袭性和惰性。对治疗的反应类似惰性淋巴瘤，目前属不可治愈疾病，多药联合化疗的生存时间约为3～5年。
4.外周T细胞淋巴瘤（PTCL）：是一组起源于胸腺后成熟T淋巴细胞的淋巴系统恶性肿瘤，外周T细胞淋巴瘤非特指型（PTCL-NOS）是PTCL中最常见的一种类型。在西方国家，PTCL-NOS占所有NHL的7%～10%，亚洲国家发病率明显高于欧美，占所有NHL的15%～22%。
关于造血干细胞移植
造血干细胞移植是一种重建患者正常造血和免疫功能的治疗方法。患者预先以全身照射、化疗和免疫治疗进行“预处理”，再将同种异体供者或患者自身的造血干细胞经外周血管输注，造血干细胞归巢至患者骨髓，进一步自我更新、增殖和分化最终获得各种成熟功能的血细胞。
·根据造血干细胞来源可分为骨髓、外周血、脐带血等。
·根据有无供者、供受者关系分为：自体造血干细胞移植、同基因造血干细胞移植和异基因造血干细胞移植。
·其中，自体干细胞移植是指患者自身的造血干细胞（骨髓或外周血）采集后冷冻保存，在患者给予大剂量放化疗之后回输给患者以重建造血。与异基因造血干细胞移植比较，由于无需供者，不会并发移植物抗宿主病，移植相关合并症较轻微，移植风险低。
·外周血干细胞移植，无需通过麻醉采集骨髓，具有植入迅速，粒细胞、血小板恢复快，所需支持治疗少等特点。大样本荟萃分析显示，外周血干细胞移植在降低复发率、提高无病生存率方面具有优势，更适用于移植前处于疾病进展期或者有复发倾向的病例。
关于释倍灵
通用名称：普乐沙福注射液
商品名称：释倍灵？Mozobil
英文名称：Plerixafor Injection
【适应症】
本品与粒细胞集落刺激因子（G-CSF）联用，适用于非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中动员造血干细胞（HSC）进入外周血，以便于完成HSC采集与自体移植。
【规格】1.2ml：24mg
【用法用量】
·患者接受G-CSF每天1次、共给药4天后开始本品治疗。在开始每次采集前11小时进行本品给药，最多连续给药4天。
·根据体重确定本品皮下注射给药的推荐剂量，具体详见说明书。
【临床试验】
·两项全球Ⅲ期临床研究充分证明了释倍灵？联合的有效性和安全性，释倍灵？和粒细胞集落刺激因子联用的动员效果优于单用粒细胞集落刺激因子，释倍灵？较安慰剂不增加不良事件的发生率。
·在一项298例非霍奇金淋巴瘤患者的研究中，经释倍灵？和粒细胞集落刺激因子动员的患者中在4个或更少采集期从外周血采集到≥500万/kgCD34+细胞的患者比例为59%，经安慰剂和粒细胞集落刺激因子动员的患者中百分比为20%。
·在中国的临床研究数据中，也显示出这一创新的治疗方案能给患者带来更多临床获益。在100名中国非霍奇金淋巴瘤患者中开展的评估本品有效性的Ⅲ期研究，62%接受释倍灵？和粒细胞集落刺激因子动员的患者在4次或4次以内干细胞采集中，从外周血中采集到≥500万/kg的CD34+细胞，而接受安慰剂和粒细胞集落刺激因子动员的患者中，仅有20%达到这一目标。
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