Blood：GVHD预防方案中加入雷帕霉素可显著改善HLA抗原错配的HCT患者预后
2020-07-12 QQY MedSci原创
标准GVHD预防方案中加入雷帕霉素可降低非清髓性HLA抗原错配供体移植后的急性GVHD
本研究目的拟评估在环孢素+麦考酚酸酯的治疗方案中额外加入雷帕霉素对I型或II型HLA错配的造血细胞移植（HCT）术后抗移植物抗宿主病（GVHD）的疗效。
招募可采用异基因HCT治疗的血液恶性病患者。调理方案包括氟达拉滨(90 mg/m2) 和2-3 Gy全身放疗。GVHD预防是环孢素+麦考酚酸酯+雷帕霉素。主要评估指标是在I型或II型HLA错配的HCT患者中，II-IV级急性GVHD的累积发生率是否可降低至70%以下。
截止2018年12月12日，共招募了77位位受试者，其中76位完成了研究干预。中位随访47个月（范围 4-94）。100天时，II-IV级急性GVHD的累积发生率为36%（95% CI 25-46），达到主要终点。4年后，非复发死亡和复发/进展累积发生率分别为18%（95% CI 9-27）和30%（IQR 19-40），总体存活率为62%（95% CI 50-73%）。
总而言之，在环孢素和麦考酚酸酯的联合方案中，额外加入雷帕霉素可以降低急性GVHD的发生率，进而提高患者的总体存活率。
原始出处：
Brian Kornblit，et al. Sirolimus with CSP and MMF as GVHD prophylaxis for allogeneic transplantation with HLA antigen mismatched donors. Blood. June 30， 2020.
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