Mustang Bio和St. Jude儿童研究医院合作开发全球慢病毒基因疗法治疗儿童X-连锁严重联合免疫缺陷病
2018-08-14 MedSci MedSci原创
2018年8月13日Mustang Bio和St. Jude儿童研究医院宣布合作并签订了独家全球许可协议，以开发一流的离体慢病毒基因疗法用于治疗儿童X连锁严重联合免疫缺陷病，又称泡沫男孩病。X-SCID是严重联合免疫缺陷疾病，影响着全世界大约50000到100000个新生儿。
Mustress Bio是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发基因疗法和嵌合抗原受体工程T细胞（CAR T）免疫疗法。St. Jude儿童研究医院是美国唯一一家国家癌症研究所指定的专门针对儿童患者的综合癌症中心。自50多年前医院开放以来，St. Jude开发的治疗方法帮助儿童癌症存活率从20％提高到80％。
2018年8月13日Mustang Bio和St. Jude儿童研究医院宣布合作并签订了独家全球许可协议，以开发一流的离体慢病毒基因疗法用于治疗儿童X连锁严重联合免疫缺陷病，又称泡沫男孩病。X-SCID是严重联合免疫缺陷疾病，影响着全世界大约50000到100000个新生儿。
该疗法是世界上第一个针对X-SCID婴儿的慢病毒基因治疗试验，针对两岁以下婴儿的一项1/2期多中心试验正在进行评估。目前已对8名2岁以下X-SCID患者进行了治疗，结果于2018年5月在美国基因与细胞治疗学会第21届年会上公布显示该治疗耐受性良好。6名患者在治疗后3至4个月内重建免疫系统，并且这6名患者中有2名已停止每月静脉注射免疫球蛋白。
负责该项临床试验的Mamcarz博士说："到目前为止，我们的治疗方案在患者体内能够很好的耐受，并且在使用低剂量白消安后，没有一个婴儿需要任何血液制品治疗。最重要的是，我们观察到免疫系统所有免疫细胞均恢复。"
Mustang总裁兼首席执行官Manuel Litchman说："我们很高兴将研发管道扩展到X-SCID患者的基因治疗。通过正在进行的1/2期试验，我们计划为80％以上缺乏完全匹配的骨髓移植供体的婴儿提供长期治疗。凭借我们团队在病毒载体设计、制造和转导方面的专业知识，希望能为有需要的患者提供拯救生命的治疗方案。"
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