Blood:急性淋巴细胞白血病婴儿的风险分层治疗

2020-10-17 MedSci原创 MedSci原创

临床中,急性淋巴细胞白血病(ALL)患儿,特别是KMT2A基因重排(KMT2A-R)患儿的预后较差,特别是造血干细胞移植(HSCT)对KMT2A-R婴幼儿的作用改善效果不大。

临床中,急性淋巴细胞白血病(ALL)患儿,特别是KMT2A基因重排(KMT2A-R)患儿的预后较差,特别是造血干细胞移植(HSCT)对KMT2A-R婴幼儿的作用改善效果不大。

近日,在日本儿科白血病/淋巴瘤研究组MLL-10试验中,根据KMT2A状态、年龄和中枢神经系统白血病情况,将所有婴儿分为3个组:低风险(LR)、中间风险(IR)和高风险(HR)组。在早期强化化疗中加入大剂量阿糖胞苷,并仅对HR患儿进行HSCT ,同时评估微小疾病残留(MRD)。研究的主要终点为3年无事件生存率。

90名患儿参与研究,其中LR组15人,IR组19人,HR组56人。在IR和HR的KMT2A-R患儿中,3年无事件生存率(EFS)为66.2%,对于LR的KMT2A-R患儿,3年EFS为93.32%。总体上所有IR患者的3年EFS为94.4%,而HR患儿为56.6%。多因素分析显示,女性和早期巩固治疗结束后MRD≥0.01%与不良预后相关。

研究显示,风险分层和早期强化化疗可减少低风险KMT2A基因重排患儿进行造血干细胞移植,微小疾病残留的早期清除率也对患者预后有利。

原始出处:

Daisuke Tomizawa et al. A risk-stratified therapy for infants with acute lymphoblastic leukemia: a report from the JPLSG MLL-10 trial.Blood. OCTOBER 15, 2020.

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