Losmapimod治疗面肩胛肱型肌营养不良症的I期临床试验取得积极结果
2020-03-25 Allan MedSci原创
面肩胛肱型肌营养不良症（FSHD）是影响面部、肩胛骨和上臂骨骼肌的常染色体显性肌肉萎缩症。一般认为它是第三大骨骼肌遗传病。
面肩胛肱型肌营养不良症（FSHD）是影响面部、肩胛骨和上臂骨骼肌的常染色体显性肌肉萎缩症。一般认为它是第三大骨骼肌遗传病。Fulcrum Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于改善罕见疾病患者的生活。Fulcrum近日宣布，losmapimod治疗FSHD的I期临床试验取得积极结果。该结果由公司高级医学总监Michelle Mellion博士在肌肉营养不良协会（MDA）临床和科学会议（视频会议）上展示。
I期试验的主要目的是研究losmapimod在健康志愿者和FSHD患者中的安全性和耐受性。次要目的是评估FSHD患者血液和肌肉中的药代动力学（PK）和靶标参与度（TE）。结果显示，losmapimod的耐受性良好，没有严重的不良事件（SAE），这与以前报道的安全性数据一致。在健康志愿者和FSHD患者中观察到相似的耐受性、安全性和PK。
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