Hematol Oncol：同种异体造血干细胞移植治疗成人原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症是安全有效的
2022-05-11 网络 网络
HSCT是一种很有前途的治疗成人发病的pHLH的方法。单倍体相同的HSCT对成年pHLH患者是安全有效的，因为pHLH相关基因存在单等位基因突变，但正常的细胞毒性功能是可靠的。
噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)是一种罕见的高炎症综合征，其特征是T淋巴细胞和巨噬细胞激活失控，预后不佳。异基因造血干细胞移植 (HSCT) 是原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症 (pHLH) 的唯一治愈方法，但成人患者的数据很少。在这里，一研究团队介绍了成人 pHLH 的 8 年 HSCT 经验，以揭示该人群的益处和风险。
共有29名成年 pHLH 患者进入本研究，中位随访 29 个月（3-112 个月），5 年生存概率为 60%。6 名患者拒绝 HSCT，其中1名患者完全缓解 (CR)。在 23 名接受 HSCT 的患者中，HSCT 后的 5 年总生存率为 73%，而在单倍体 HSCT (haplo-HSCT) 病例中为 71%。
图1：Kaplan-Meier生存曲线。整个队列的(A)OS(n=29)。(B)OS患者接受HSCT(n=23，实线)，患者未接受HSCT(n=6，虚线)，P=.001。在HSCT时有不同疾病状态的患者的(C)OS。hla匹配供体（=4，虚线）和hla不匹配供体（=19，实线）患者的(D)OS，P=.996。(E)基于供体突变的OS，具有单等位基因突变的供体(n=16，实线)；无单等位基因突变的供体(n=7，虚线)；P=.901。(F)基于患者基因型的OS，纯合子(n=10，实线)；复合杂合子(n=12，虚线)；P=.277。
在 HSCT 中达到CR的患者比部分缓解的患者有更好的结果（92% vs 47%，P=0.013）。既没有使用HLA不匹配的供体（75% 对 72%，P=0.996）也没有使用具有单等位基因突变的供体（74% vs 71%，P=0.901）影响预后。
研究数据表明，HSCT是一种很有前景的治疗成人发病的pHLH的方法。单倍体相同的HSCT对成年pHLH患者是安全有效的，因为pHLH相关基因存在单等位基因突变，但正常的细胞毒性功能是可靠的。在HSCT时实现完全缓解是一个积极的预后因素。单倍体的可及性可以为患者在完全缓解进行HSCT提供更好的机会。
原始出处：
He L, Wang Y, Suolitiken D, Zhang R, Liu M, Hua Z, Yao S, Zou H, Wang Z. Outcomes of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for primary hemophagocytic lymphohistiocytosis in adults. Hematol Oncol. 2022 May 8. doi: 10.1002/hon.3014. Epub ahead of print. PMID: 35526261.
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