NEJM:CCR5基因敲除法有望“功能性治愈”艾滋病

2014-03-13 佚名 生物360

美国研究人员 5 日说,他们借助一种改造免疫 T 细胞的基因疗法,成功让一名暂停服用抗逆转录病毒药物者体内的艾滋病病毒消失。他们表示,尽管这与该感染者先天具有一种有利的突变基因有关,但有关结果表明基因疗法将来有望促进“功能性治愈”某些艾滋病病毒感染者。 这项 I 期研究由来自宾夕法尼亚大学医学院、阿尔伯特爱因斯坦医学院的研究人员和加州 Sangamo BioSciences 生物医学公司的科学家

美国研究人员 5 日说,他们借助一种改造免疫 T 细胞的基因疗法,成功让一名暂停服用抗逆转录病毒药物者体内的艾滋病病毒消失。他们表示,尽管这与该感染者先天具有一种有利的突变基因有关,但有关结果表明基因疗法将来有望促进“功能性治愈”某些艾滋病病毒感染者。

这项 I 期研究由来自宾夕法尼亚大学医学院、阿尔伯特爱因斯坦医学院的研究人员和加州 Sangamo BioSciences 生物医学公司的科学家们合作完成。Sangamo BioSciences开发了临床实验中所采用的锌指核酸酶(ZFN)技术和T细胞疗法。

人体免疫 T 细胞的细胞膜表面有一种名为 CCR5 的蛋白质受体,这种受体就像艾滋病病毒入侵免疫细胞的通道,该病毒通常要与这种受体结合,才能进入免疫细胞。科研人员早先发现,少数欧洲人体内的 CCR5 基因存在变异,导致其编码合成的 CCR5 蛋白质受体表达异常,这相当于将艾滋病病毒进入 T 细胞的大门关闭,使这些人对艾滋病病毒天生具有抵御能力。

研究人员在《新英格兰医学杂志》NEJM上报告说,他们从 12 名艾滋病病毒感染者体内提取未被感染的 T 细胞,并对该细胞的 CCR5 基因进行改造,让艾滋病病毒无法通过其合成的 CCR5 蛋白质受体进入这些细胞内。

研究人员把改造后的 T 细胞注回感染者体内,每人一次性注入 100 亿个 T 细胞。这 12 名感染者被分为两组,每组 6 人,其中一组 4 周后开始停止服用抗逆转录病毒药物 12 周。在停药的 6 名感染者中,有 4 人体内的艾滋病病毒数量变少,还有 1 人病毒检测结果呈阴性。研究人员后来发现,这名感染者体内本来就有 CCR5 突变基因。

研究负责人、宾夕法尼亚大学教授卡尔·琼说,这项研究表明,可以安全有效地改造艾滋病病毒感染者自身的 T 细胞,模拟针对艾滋病病毒的抵抗性,这些细胞注回感染者体内后会维持一段时间,即使不服药也能将艾滋病病毒拒之门外。“这使得我们更加相信”,改造 T 细胞是免于终身使用抗逆转录病毒药物、促使“功能性治愈”艾滋病的关键。“功能性治愈”是指感染者停止治疗后,也难以在其血液中检测出某病毒。

过去几年中,基于 CCR5 突变基因的疗法日益受到医学界重视。这种疗法始于一名叫做蒂莫西·布朗的美国男子,他曾感染艾滋病病毒并同时患有白血病。但他于 2007 年在德国柏林被移植携有 CCR5 突变基因的骨髓后,其艾滋病病毒检测一直呈阴性。布朗因此成为医学界公认的艾滋病“治愈”第一人。

原始出处

Tebas P1, Stein D, Tang WW, Frank I, Wang SQ, Lee G, Spratt SK, Surosky RT, Giedlin MA, Nichol G, Holmes MC, Gregory PD, Ando DG, Kalos M, Collman RG, Binder-Scholl G, Plesa G, Hwang WT, Levine BL, June CH.Gene editing of CCR5 in autologous CD4 T cells of persons infected with HIV.N Engl J Med. 2014 Mar 6

版权声明:
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于梅斯医学所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章,或“梅斯号”自媒体发布的文章,仅系出于传递更多信息之目的,本站仅负责审核内容合规,其内容不代表本站立场,本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。
在此留言
评论区 (2)
#插入话题
  1. [GetPortalCommentsPageByObjectIdResponse(id=1915386, encodeId=0a3a1915386a3, content=<a href='/topic/show?id=22a1328e7e5' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#功能性#</a>, beContent=null, objectType=article, channel=null, level=null, likeNumber=20, replyNumber=0, topicName=null, topicId=null, topicList=[TopicDto(id=32877, encryptionId=22a1328e7e5, topicName=功能性)], attachment=null, authenticateStatus=null, createdAvatar=, createdBy=570f404, createdName=xlxchina, createdTime=Tue May 06 08:48:00 CST 2014, time=2014-05-06, status=1, ipAttribution=), GetPortalCommentsPageByObjectIdResponse(id=1720584, encodeId=4ea51e2058471, content=<a href='/topic/show?id=94c241e6147' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#基因敲除#</a>, beContent=null, objectType=article, channel=null, level=null, likeNumber=38, replyNumber=0, topicName=null, topicId=null, topicList=[TopicDto(id=41761, encryptionId=94c241e6147, topicName=基因敲除)], attachment=null, authenticateStatus=null, createdAvatar=null, createdBy=ca2a32864167, createdName=yzh410, createdTime=Thu Feb 12 04:48:00 CST 2015, time=2015-02-12, status=1, ipAttribution=)]
  2. [GetPortalCommentsPageByObjectIdResponse(id=1915386, encodeId=0a3a1915386a3, content=<a href='/topic/show?id=22a1328e7e5' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#功能性#</a>, beContent=null, objectType=article, channel=null, level=null, likeNumber=20, replyNumber=0, topicName=null, topicId=null, topicList=[TopicDto(id=32877, encryptionId=22a1328e7e5, topicName=功能性)], attachment=null, authenticateStatus=null, createdAvatar=, createdBy=570f404, createdName=xlxchina, createdTime=Tue May 06 08:48:00 CST 2014, time=2014-05-06, status=1, ipAttribution=), GetPortalCommentsPageByObjectIdResponse(id=1720584, encodeId=4ea51e2058471, content=<a href='/topic/show?id=94c241e6147' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#基因敲除#</a>, beContent=null, objectType=article, channel=null, level=null, likeNumber=38, replyNumber=0, topicName=null, topicId=null, topicList=[TopicDto(id=41761, encryptionId=94c241e6147, topicName=基因敲除)], attachment=null, authenticateStatus=null, createdAvatar=null, createdBy=ca2a32864167, createdName=yzh410, createdTime=Thu Feb 12 04:48:00 CST 2015, time=2015-02-12, status=1, ipAttribution=)]

相关资讯

湘雅医院省内率先采用颅内血管搭桥技术治愈罕见“烟雾病”患者

  近日,湘雅医院神经外科专家在省内首次运用颅内血管搭桥技术,为一名患有罕见Moyamoya病(又名烟雾病)的患者成功实施了手术治疗,从而显著改善了患者的脑缺血症状。   37岁的陈女士于两年前被查出患有罕见的烟雾病。在此期间,她曾频繁发生脑梗塞,且一侧肢体常常感觉无力。在湘雅医院通过DSA、CTA、MRI灌注成像等系列检查后发现,陈女士的两侧颈内动脉先天性发育不良,脑部出现了多个缺血灶和

湘雅专家采用微创介入技术治愈全球罕见复杂动脉系统疾病SISMAD

CTA显示肠系膜上动脉夹层 术中定位破口置入覆膜支架,造影显示肠系膜上动脉真腔开放,血流恢复   近日,湘雅医院血管外科和介入科通力合作,采用球扩式覆膜支架成功为一名罹患罕见自发性孤立性肠系膜上动脉夹层(SISMAD)的中年妇女成功实施了微创介入治疗。据悉,迄今全球报道的SISMAD病例仅100余例,而采用微创介入治疗SI

临床热点:多发性骨髓瘤治疗目标之争

导语                多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)是一种浆细胞恶性疾病,其生物学异质性强,临床治疗差异明显。治疗中完全缓解如何定义?对于MM是控制还是治愈?中国医学科学院血液病医院邹德慧医生对MM治疗中的相关争议进行了综述分析,先摘录如下,以飨读者。