Lancet：3联疗法治疗F508del纯合子囊性纤维化
2019-11-04 MedSci MedSci原创
研究认为，Elexacaftor、Tezacaftor+Ivacaftor对囊性纤维化F508del纯合子突变患者具有较好的治疗效果
囊性纤维化跨膜电导调节剂(CFTR)可以纠正CFTR突变缺陷。在F508del突变的囊性纤维化纯合子患者中，CFTR调节剂与增强剂的联用可改善患者症状。近日研究人员开展III期研究考察了新一代CFTR调节剂-- Elexacaftor (VX-445)、Tezacaftor+Ivacaftor对囊性纤维化F508del纯合子突变患者的疗效。
12岁以上，F508del纯合子突变的囊性纤维化患者参与研究，1s用力呼吸量40-90%，患者先接受4周的Tezacaftor+Ivacaftor治疗，随后随机接受200mg Elexacaftor（每日1次）、100mg Tezacaftor（每日1次）以及150mg Ivacaftor（每日2次）或100mg Tezacaftor（每日1次）以及150mg Ivacaftor（每日2次）治疗，持续4周。研究的主要终点为4周1s用力呼吸量变化，次要终点为氯化钾浓度以及CFQ-R RD得分变化。
107名患者参与研究，其中55人接受3联疗法，52人接受2联疗法。4周后，Elexacaftor、Tezacaftor+Ivacaftor 3联疗法在1s用力呼吸量（LSM差异10%）、氯化钾浓度（LSM差异-45.1mmol/L）以及CFQ-R RD得分（LSM差异17.4分）变化的改善均优于2联组。3联疗法耐受性良好，未发生停药事件，大部分不良事件轻微，严重不良事件发生率较低（4% vs 2%）。
研究认为，Elexacaftor、Tezacaftor+Ivacaftor对囊性纤维化F508del纯合子突变患者具有较好的治疗效果。
原始出处：
Prof Harry G M Heijerman et al. Efficacy and safety of the elexacaftor plus tezacaftor plus ivacaftor combination regimen in people with cystic fibrosis homozygous for the F508del mutation： a double-blind， randomised， phase 3 trial. Lancet， October 31， 2019.
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