基因疗法NR082治疗Leber遗传性视神经病变:FDA已授予孤儿药称号(ODD)

2020-09-26 Allan MedSci原创

制药公司Neurophth今天宣布,其基因疗法NR082(rAAV2-ND4)已获得美国FDA的孤儿药称号(ODD)。

Leber遗传性视神经病变(LHON)为视神经退行性变的母系遗传性疾病。男性患者居多,常于15~35岁发病,临床主要表现为双眼同时或先后急性或亚急性无痛性视力减退,同时可伴有中心视野缺失及色觉障碍。LHON是致盲疾病之一。约70%-90%的LHON是由ND4基因突变引起的。

制药公司Neurophth今天宣布,其基因疗法NR082(rAAV2-ND4)已获得美国FDA的孤儿药称号(ODD),用于治疗与ND4突变相关的Leber的遗传性视神经病变。随着NR082的发展,基于AAV的LHON基因治疗已成为可能。

Neurophth首席执行官Alvin Luk博士说:“由于缺乏有效的治疗方法,与ND4突变相关的LHON患者的生活质量非常差,医疗需求远未得到满足。NR082是Neurophth研发的第一种候选药物,它使用2型重组腺相关病毒来传递修饰的ND4基因(rAAV2-ND4)。单次玻璃体内注射后,该基因在细胞中被翻译和表达,从而可以维持线粒体呼吸链的电子转运功能,并通过增加ATP合成来恢复线粒体的正常功能,从而改善了视网膜神经节细胞的感觉功能”。

 

原始出处:

https://www.firstwordpharma.com/node/1760426?tsid=4



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