RNAi疗法lumasiran:获得英国MHRA支持治疗1型原发性高草酸尿症

2020-07-16 MedSci原创 MedSci原创

Lumasiran是通过皮下给药、靶向羟基酸氧化酶1(HAO1)的RNAi治疗药物。

英国药品和保健产品监管局(MHRA)支持将Alnylam的lumasiran,用于治疗患有极罕见疾病的1型原发性高草酸尿症(PH1)患者。

PH1作为一种罕见疾病,在英国大约有90位患者,疾病特征为肝脏毒性草酸盐的异常堆积,从而引起疼痛和复发性肾结石,并最终对肾脏和其他重要器官造成不可挽回的伤害。

目前没有针对该病的治疗选择,现有的策略集中在疾病管理上,晚期疾病患者需要进行肾脏透析,直到他们有能力并有资格接受双肾/肝移植。

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图片来源:https://seekingalpha.com/article/4199538-alnylam-pharmaceuticals-alny-lumasarin-trial-data-slideshow

Lumasiran是一种皮下给药、靶向羟基酸氧化酶1(HAO1)的RNAi治疗药物。通过沉默HAO1并消耗乙醇酸氧化酶(GO),Lumasiran可抑制草酸盐的产生,草酸盐是直接影响PH1病理生理的代谢产物。

来自ILLUMINATE-A试验的临床数据表明,该药物相对于基线水平可使草酸尿平均减少65.4%,与安慰剂相比减少了53.5%。

Alnylam英国和爱尔兰大区经理Brendan Martin表示:“MHRA对lumasiran的积极意见,对于目前治疗选择有限的PH1患者及其家人来说,是个好消息。该类患者迫切需要能够解决根本问题的新药。这一决定将使英国的PH1患者尽早获得lumasiran。”

目前该药物正在欧洲和美国的监管机构进行审查。

原始出处:

http://www.pharmatimes.com/news/uks_mhra_allows_early_access_to_lumasiran_for_ultra-rare_disease_1344982



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  1. 2020-07-20 老婆子

    原发性高草酸

    0

  2. 2020-07-18 146e617dm26暂无昵称

    厉害

    0

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