前沿：国内两个原研新药来啦！瞄准大脑胶质瘤
2018-12-19 王潇雨 健康报医生频道
恶性程度高、缺乏有效治疗药物、中位生存期仅14.6个月、5年生存率低于10%。这是脑胶质母细胞瘤患者面对的严峻现状，而这样的病例我国每年新发约35000例。 脑胶质瘤治疗药物是各国的研发难题，近20年来全球并无有效的新药出现。在“十三五”重大新药创制科技重大专项支持下，两项中国原研新药“绿原酸”和“伯瑞替尼”相继进入II期临床试验阶段。据悉，I期临床试验已证明两药物的安全性，II期临床试验将
恶性程度高、缺乏有效治疗药物、中位生存期仅14.6个月、5年生存率低于10%。这是脑胶质母细胞瘤患者面对的严峻现状，而这样的病例我国每年新发约35000例。
脑胶质瘤治疗药物是各国的研发难题，近20年来全球并无有效的新药出现。在“十三五”重大新药创制科技重大专项支持下，两项中国原研新药“绿原酸”和“伯瑞替尼”相继进入II期临床试验阶段。据悉，I期临床试验已证明两药物的安全性，II期临床试验将进一步验证它们的有效性。
12月18日，由首都医科大学附属北京天坛医院神经外科神经肿瘤综合治疗病区主任李文斌教授负责的我国Ⅰ类原创新药绿原酸的II期临床试验启动，此次计划入组200例患者。
据了解，绿原酸为天然植物杜仲提取物。Ⅰ期临床试验共入组26例晚期恶性脑胶质瘤患者。结果显示，药物无严重不良反应；初步疗效分析，患者1个月的疾病控制率为52.17%，3个月的疾病控制率为31.25%，1/3患者从中获益。
“作为医生，一辈子能研发一种新药，就是很幸运的。”李文斌告诉记者，他结缘绿原酸已有7年。多年前，李文斌朋友的哥哥曾使用绿原酸治疗肺癌，当时李文斌对绿原酸的药物机理非常看好，并和医科院药物所陈晓光教授一道展开长期研究，不仅解析了绿原酸的抗肿瘤机理，还发现绿原酸和替莫唑胺联用具有协同作用，可将抑瘤率从50%增加到约70%。
“我看好免疫治疗，在中医理论中，就是’扶正’。”最近北京市评选出20位“中西医双领军人物人才”，李文斌是其中一位，“中医很多理论都非常宝贵，我们要充分认识这个宝贝再进一步去粗取精。”
另一个靶向药物伯瑞替尼由首都医科大学附属北京天坛医院江涛教授主导研发，李文斌团队则负责该药物的临床试验。
“10%的继发胶质母细胞瘤有zm阳性，伯瑞替尼可以直接攻击这种基因，这种换句话说，作为靶向药，伯瑞替尼就是直接攻击癌细胞。”李文斌介绍，伯瑞替尼一期试验显示没有严重不良反应，并能看到疗效趋势，下一步将探索这种靶向治疗疗效，以及多种靶向联合的治疗策略。
据了解，不久前，今年10月18日江涛教授领导的多中心团队在《细胞》杂志发文，揭示了继发性胶质瘤的遗传学图谱，并阐述了MET基因遗传学变化导致脑胶质瘤恶性进展的初步机制，为此类疾病的精准治疗提供了更充分的依据。
积极参与全球试验体系，呼吁公众正确认识临床试验
“国际权威指南，包括美国国立综合癌症网络（NCCN）的指南都会推荐患者参与临床试验，说明业界都在寻找新方法。”李文斌在美国工作6年，当地临床试验特别火爆，在MD安德森癌症中心一半患者都是在做临床试验。但国内公众对临床试验还存在很多误解，浪费了很多救治的机会。”
李文斌强调，临床试验分I-IV期，每一期的各个环节，如观察、疗效等，都有非常严格的管理规定来保护患者安全。按照国际惯例和相关规定，临床试验的药物应该是免费的，而且大部分新药试验还对相关检查免费，有些还有补贴。
据了解，国际多中心临床试验也在加强合作。由全球40多家癌症中心、大学及研究机构，涵盖各领域的150多名世界医生和科学家组成的全球脑胶质瘤适应性临床创新试验体系（GBM AGILE），是一个横跨美国、中国、澳大利亚和欧洲的国际平台。
李文斌教授和江涛教授都是平台的核心负责人，每年去美国报告，交流中国专家的研究进展。“平台内的研究者会共享数据，形成新的药物研究体系，加强国际合作。”李文斌说。
据了解，我国已有七所三甲医院加入平台：首都医科大学附属北京天坛医院、首都医科大学附属北京世纪坛医院、中国人民解放军总医院、北京协和医院、复旦大学附属上海华山医院、四川大学华西医院及天津医科大学总医院。中国专家已经多次参加工作会议，加入到各个临床试验的委员会中担任委员，并参与临床试验的初始设计及规则的制定。
最近北京天坛医院神经外科成立了神经肿瘤综合治疗病区，共有床位34张，李文斌教授担任病区主任，这是国内第一家设立在神经外科中的神经肿瘤综合治疗病区。李文斌介绍：“在神经外科21个病区里，这是唯一一个不做手术的病区，整个病区将以药物临床试验为主要发展方向，开发更多患者受益的新药。”
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