诺华的基因疗法Zolgensma,在日本获批治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)儿童患者

2020-03-20 MedSci原创 MedSci原创

诺华制药宣布,日本厚生劳动省(MHLW)批准其基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec),用于治疗两岁以下的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。

诺华制药株式会社("诺华制药")宣布,日本厚生劳动省(MHLW)批准其基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec),用于治疗两岁以下的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。并且患者必须对AAV9抗体升高不应答。

脊髓性肌萎缩症是由于功能性SMN基因缺乏所引起,是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,会导致运动神经元快速且不可逆转的丧失,从而影响正常的肌肉功能,包括呼吸、吞咽和基本运动。

Zolgensma是一种一次性的基因疗法,在单次静脉输注后,将SMN基因递送至患者细胞内,从而阻止了疾病进展。在日本,每年大约有15-20名SMA患者有资格接受治疗。

诺华制药公司总裁兼代表董事Kazunari Tsunaba表示:" SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因,如果不治疗会导致90%以上的婴儿死亡或到2岁时需要永久通气。一次性输注的Zolgensma可能对这种威胁生命的疾病产生真正的变革性影响。"

START临床试验数据表明Zolgensma实现了该疾病治疗史上从未达到的存活率,以及在给药后一个月内运动功能的快速改善,包括无需支撑即可坐下的能力,这是未经治疗患者从未达到的里程碑。START长期随访中的患者现已达到5岁。

治疗后最常见的副作用是肝酶升高和呕吐。既往存在肝功能不全的患者可能处于较高的风险中。输液前,医生应通过临床检查和实验室检查来评估所有患者的肝功能。并且,会在治疗前后对所有患者施用全身性皮质类固醇,然后在输注后至少3个月内继续监测肝功能。

原始出处:

https://www.firstwordpharma.com/node/1709265?tsid=4



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