NEJM: Volanesorsen可降低家族性乳糜血症综合征患者甘油三酯

2019-08-09 MedSci MedSci原创

Volanesorsen可降低77%的家族性乳糜血症综合征患者甘油三酯,血小板减少和注射部位反应是常见的不良反应

家族性乳糜血症综合征是一种罕见的,由于脂蛋白脂酶活性丧失引起的遗传性疾病,其特点是乳糜血症和反复发作的胰腺炎,目前没有有效的治疗方法。近日研究人员考察了反义核酸药物Volanesorsen的疗效。

66例家族性乳糜血症综合征患者进行了为期52周的III期临床研究,以评价volanesorsen的安全性和有效性。研究的主要终点是空腹甘油三酯水平从基线到3个月的变化百分比。

接受Volanesorsen治疗的患者平均血浆载脂蛋白C-III水平较基线时下降了25.7 mg/dl,相当于3个月时下降了84%,而接受安慰剂治疗的患者平均血浆载脂蛋白C-III水平较基线时上升了1.9 mg/ dl,相当于增加了6.1%(P<0.001)。接受Volanesorsen治疗的患者平均甘油三酯水平下降了77%,相应的平均下降量为1712 mg/ dl(19.3 mmol/升),而接受安慰剂治疗的患者平均甘油三酯水平增加了18%,相应地,甘油三酯水平增加了92.0mg/ dl(1.0 mmol/升,p<0.001)。在3个月时,与安慰剂组的10%患者相比,Volanesorsen组的77%患者的甘油三酯水平低于750 mg/ dl (8.5mmol/升)。接受volanesorsen治疗的33名患者中,总共有20人有注射部位反应。安慰剂组未发生血小板计数低于每微升10万的不良事件,而volanesorsen组33例。

Volanesorsen可降低77%的家族性乳糜血症综合征患者甘油三酯,血小板减少和注射部位反应是常见的不良反应。

原始出处:

Joseph L. Witztum et al. Volanesorsen and Triglyceride Levels in Familial Chylomicronemia Syndrome. N Engl J Med, August 8, 2019.

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