NEJM：口服利扎鲁替尼治疗免疫性血小板减少症的疗效
2022-04-15 MedSci原创 MedSci原创
在所有剂量水平下，利扎鲁替尼都是有效的，且仅与低水平的毒性作用相关。总的来说，利扎鲁替尼具有快速和持久的临床活性，并随着治疗时间的延长而有所改善。
利扎鲁替尼是一种口服、可逆的酪氨酸激酶共价抑制剂，可通过双重作用机制增加免疫性血小板减少症患者的血小板计数：减少巨噬细胞(Fcγ受体)介导的血小板破坏和减少致病性自身抗体的产生。
近日，顶级医学期刊NEJM上发表了一篇研究文章，在这项国际、适应性、开放标签的1-2期临床试验中，研究人员对既往治疗过的免疫性血小板减少症患者进行了利扎鲁替尼治疗的评估。
此外，研究人员在24周内递增利扎鲁替尼的剂量；最低的起始剂量为每日一次200mg，较高的起始剂量为每日一次400mg，每日两次300mg，每日两次400mg。该研究的主要终点是安全性和血小板反应(定义为至少连续两次血小板计数≥50×103/mm3，且在不使用救援药物的情况下，血小板计数从基线增加到≥20×103/mm3)。
60名患者被纳入该研究。基线时，中位血小板计数为15×103/mm3，中位病程为6.3年，患者此前接受了四种不同的免疫血小板减少症治疗方案。所有治疗相关不良事件均为1级或2级，且为短暂性。无治疗相关出血或2级以上血栓事件。中位治疗时间为167.5天(4-293天)时，60名患者中有24名(40%)和45名患者中有18名(40%)患者开始使用最高剂量的利扎鲁替尼治疗，达到了血小板反应的主要终点。第一次血小板计数至少50×103/mm3的中位时间为11.5天。在原发性血小板反应的患者中，血小板计数至少为50×103/mm3的周平均百分比为65%。
由此可见，在所有剂量水平下，利扎鲁替尼都是有效的，且仅与低水平的毒性作用相关。总的来说，利扎鲁替尼具有快速和持久的临床活性，并随着治疗时间的延长而有所改善。
原始出处：
David J. Kuter.et al.Rilzabrutinib, an Oral BTK Inhibitor, in Immune Thrombocytopenia.NEJM.2022.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2110297
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NEJM上果然牛，感谢梅斯更新及时
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