欧盟批准首个红细胞成熟剂Reblozyl,治疗输血依赖性贫血

2020-07-01 MedSci原创 MedSci原创

欧盟委员会已批准百时美施贵宝(BMS)的Reblozyl(luspatercept),用于治疗与骨髓增生异常综合症(MDS)和β地中海贫血相关的输血依赖性贫血。

欧盟委员会已批准百时美施贵宝(BMS)的Reblozyl(luspatercept),用于治疗与骨髓增生异常综合症(MDS)或β地中海贫血相关的输血依赖性贫血。此次批准使Reblozyl成为欧盟批准的首个也是唯一的红细胞成熟剂。

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图片来源:https://www.reblozylpro.com/mechanism-of-action/

Reblozyl是一种可溶性融合蛋白,由人免疫球蛋白G1(IgG1)的Fc结构域与激活素IIB型受体(ActRIIB)细胞外结构域融合而成,作为一种配体陷阱,通过靶向结合可调节晚期RBC成熟的转化生长因子(TGF)-β超家族的特定配体,减少Smad2/3信号通路的激活,改善无效红细胞的生成,进而促进晚期红细胞的分化和成熟,提高血红蛋白水平。

Reblozyl的批准基于III期MEDALIST研究的结果,结果显示Reblozyl显著改善了患者对红细胞(RBC)输血的依赖。在试验的前24周中至少有8周不依赖于RBC输血的患者比例,接受Reblozyl治疗的为37.9%,相比之下,使用安慰剂的为13.2%。从而达到了实验的主要终点。

该试验在研究的前24周和48周内还达到了至少12周不依赖于输血的次要终点,与安慰剂相比,接受Reblozyl的患者比例明显更高。

最常见的(> 10%)所有等级的不良反应包括疲劳,肌肉骨骼疼痛,头晕,腹泻,恶心,超敏反应,高血压,头痛,上呼吸道感染,支气管炎和泌尿道感染。

原始出处:

http://www.pharmatimes.com/news/ec_clears_new_class_of_anaemia_therapy_1343242

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