美国血液学会（ASH）关于青少年和年轻成人复发难治急性淋巴细胞白血病的管理指南
2026-02-15 聊聊血液 聊聊血液 发表于陕西省
该指南涵盖8项正式建议和1项仅限研究的推荐，涵盖再诱导和巩固治疗，还包含一系列重要声明，强调了对AYA患者的全面管理。
患有复发性或难治性急性淋巴细胞白血病(ALL)的青少年和年轻成人(AYA)面临独特的挑战，原因在于更多的治疗耐药、更高的毒性率。
美国血液学会(ASH) 组成了一个多学科指南小组，包括血液学家、AYA心理社会护理专家、药剂师、方法学家和患者代表，建立了复发难治性AYA ALL的循证管理指南。该指南涵盖8项正式建议和1项仅限研究的推荐，涵盖再诱导和巩固治疗，还包含一系列重要声明，强调了对AYA患者的全面管理。
B细胞急性淋巴细胞白血病免疫治疗
推荐 1
对于患有复发/难治性 B-ALL 的 AYA 患者，ASH 指南专家组推荐使用贝林妥欧单抗，而非化疗。
推荐强度：强推荐（基于低确定性证据）
备注：对于复发时原始细胞计数高的患者，在使用贝林妥欧单抗前可能需要进行减瘤治疗。
推荐 2
对于患有复发/难治性 B-ALL 的 AYA 患者，ASH 指南专家组推荐使用奥加伊妥珠单抗，而非化疗。
推荐强度：强推荐（基于低确定性证据）
备注：对于计划在接受奥加伊妥珠单抗治疗后进行异基因造血干细胞移植的患者，需要考虑肝静脉闭塞病的风险。
关于 CAR-T 疗法的立场
不做推荐。由于可比较的对比数据极少，小组无法在 CAR-T 疗法与化疗或其他免疫疗法之间做出推荐。然而ASH 指南专家组认识到，基于现有的单臂研究，CAR-T 疗法在复发后具有显著的应用价值。
关于三种免疫疗法（贝林妥欧单抗 vs 奥加伊妥珠单抗vs. CAR-T）的选择
不做推荐。这三种疗法之间几乎没有头对头的比较研究，它们的最佳使用顺序尚不明确。因此，ASH 指南专家组无法推荐某一种药物优于另一种。应根据患者个体情况、疾病负荷以及未来是否适合进行包括异基因造血干细胞移植在内的巩固治疗（包括allo-HSCT）来做出选择。
巩固治疗：CAR-T 细胞治疗后 allo-HSCT 的作用
推荐 3
对于未经移植的复发性 B-ALL AYA 患者，在使用 FDA 批准的自体 CD19 CAR-T 产品获得第二次（或更后）缓解后，ASH 指南小组建议进一步使用异基因造血干细胞移植进行巩固治疗。
推荐强度：条件性推荐（基于极低确定性证据）
备注：专家组认识到，新出现的证据可能有助于识别哪些个体和临床情况下仅使用 CAR-T 治疗就足够，以及哪些情况下移植的风险可能超过获益。需要进行个体化的患者评估和共同决策。
巩固治疗：根治性化疗 vs. allo-HSCT 的作用
推荐 4
对于获得第二次（或更后）缓解的复发性 B-ALL AYA 患者，ASH 指南专家组建议使用异基因造血干细胞移植(而非仅使用化疗)作为根治性巩固治疗。
推荐强度：条件性推荐（基于极低确定性证据）
备注：
获得缓解的原发性难治性疾病 AYA 患者应进行 allo-HSCT。
推荐 allo-HSCT 必须与对患者移植适宜性的系统评估相平衡，包括体能状态、器官功能和合并症等因素。
小组认识到，儿科数据表明，部分低危（定义为晚期复发且再诱导治疗后MRD低）的年轻AYA患者可考虑化疗和/或免疫治疗。
allo-HSCT 预处理方案：全身放疗（TBI）的作用
推荐 5
对于准备进行allo-HSCT的复发/难治性 ALL AYA 患者，ASH 指南专家组建议采用包含TBI的清髓性预处理方案，而非仅含化疗的方案。
推荐强度：条件性推荐（基于极低确定性证据）
中枢神经系统复发
推荐 6
对于发生孤立性 CNS 复发的 ALL AYA 患者，ASH 指南专家组推荐患者在接受全身性治疗的背景下，接受 CNS 定向治疗（鞘内化疗）。
推荐强度：强推荐（基于极低确定性证据）
推荐 7
对于发生孤立性 CNS 复发的 ALL AYA 患者，ASH 指南专家组反对患者仅接受 CNS 放疗（即不接受全身化疗联合鞘内化疗）。
推荐强度：强推荐反对干预（基于极低确定性证据）
关于联合放疗的立场
不做推荐：目前没有足够的数据支持关于放疗与其他 CNS 定向治疗联合使用时具有额外获益的推荐。
关于 CAR-T 细胞疗法的立场
不做推荐：ASH 指南专家组认识到，使用 CAR-T 细胞疗法治疗孤立性 CNS 复发的新兴数据令人鼓舞；然而目前数据不足以支持做出推荐。
T细胞急性淋巴细胞白血病治疗
推荐 8
对于患有复发/难治性 T-ALL 的 AYA 患者，ASH 指南专家组建议使用基于nelarabine的方案。
推荐强度：条件性推荐（基于极低确定性证据）
备注：专家组指出，许多 AYA 患者在一线治疗中已接受过nelarabine。没有数据表明，在一线治疗中曾接受过nelarabine的 AYA 患者应被排除在再次接受nelarabine治疗之外。
仅限研究的推荐
对于复发/难治性 T-ALL 的新型疗法，包括 CAR-T 细胞疗法，现有证据有限。因此，ASH 指南专家组目前无法就这些治疗方法发布正式推荐，即使早期数据似乎很有希望。因此，专家组发布一项仅限于研究的推荐：如果可行且可用，应为患有复发/难治性 T-ALL 的个体提供参与新型疗法（包括 CAR-T 细胞疗法）临床试验的机会。
良好实践声明
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序号 |
内容 |
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1 |
MRD检测：使用MRD评估疾病反应是AYA ALL的标准诊疗，具有预后价值，并在某些情况下用于确定治疗强度 |
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2 |
发育需求评估：鉴于AYA癌症面临的独特挑战，良好实践要求对AYA ALL患者的发育需求进行评估，并在其独特发育背景下评估其治疗偏好和目标。尽可能在考虑其独特发育阶段的情况下提供治疗，在非医疗必需情况下提供日程安排灵活性 |
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3 |
心理健康筛查：鉴于AYA ALL患者在癌症经历中面临心理合并症和不良社会心理结局的风险和普遍性，良好实践要求常规筛查抑郁、焦虑和其他心理合并症，并实施多学科社会心理支持 |
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4 |
社会支持评估：鉴于AYA ALL患者的独特社会需求，良好实践要求评估和评价每位患者现有的社会支持，并通过有经验的多学科团队的组织化护理协调和资源导航，在可能的情况下鼓励与支持性社区建立联系 |
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5 |
财务毒性管理：鉴于AYA ALL患者经历的财务毒性，良好实践要求通过机构手段和/或与更大区域/国家资源合作，提供财务咨询、资源导航和具体资源 |
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6 |
性健康讨论：鉴于性健康和性取向对AYA ALL患者的重要性以及这些领域随时间的动态变化，良好实践要求从诊断开始、在整个治疗过程中以及进入生存期后，与每位患者讨论性健康、性取向、性偏好和性别认同 |
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7 |
生育保护：鉴于生育的重要性及其受癌症和治疗的影响，良好实践要求为AYA ALL患者提供全面的生育护理和咨询机会，包括肿瘤科医生、生育专家和生育咨询师，尽可能在治疗开始前进行，并在整个治疗过程中及之后持续参与该多学科团队的管理 |
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8 |
临床试验参与：鉴于AYA在癌症临床试验中代表性不足，且代表性不足的AYA人群生存改善滞后，良好实践要求为AYA提供在适当临床试验中接受治疗的机会 |
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9 |
姑息治疗整合：良好实践要求尽早引入跨学科姑息治疗团队。跨学科和/或初级（即由治疗肿瘤团队提供）姑息治疗应成为整个管理连续体的关注重点，无论疾病状态如何 |
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10 |
目标护理讨论：良好实践要求在治疗早期、在疾病或症状相关危机出现之前讨论管理目标和临终概念。这些讨论应持续进行，根据AYA的发育和认知水平量身定制，以AYA的意愿为中心，并在AYA期望的程度上让家庭和/或照护者参与。临终护理目标应在管理的关键过渡点重新讨论 |
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11 |
专业护理获取：考虑到AYA因管理地点不同而产生的结局差异，在其独特医疗和发育需求以及本指南包含的推荐和声明的背景下，良好实践要求确保AYA ALL患者能够获得对AYA ALL有深入了解的专业人员和机构的专业管理 |
参考文献
Blood Adv . 2026 Feb 11:bloodadvances.2021006479. doi: 10.1182/bloodadvances.2021006479.
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