NEJM：口服血浆激肽释放酶抑制剂预防遗传性血管性水肿
2018-07-26 xing.T MedSci原创
由此可见，每天一次口服125mg或更多剂量的BCX7353可使遗传性血管性水肿的发作率显著低于安慰剂。轻微的胃肠道症状是其主要的副作用。
遗传性血管水肿是一种危及生命的疾病，由编码C1抑制剂（也称为C1酯酶抑制剂）的基因突变所引起，导致激肽释放酶-缓激肽级联反应过度活化。BCX7353是一种有效的口服小分子血浆激肽释放酶抑制剂，具有可能有助于预防血管神经性水肿发作的药代动力学和药效学特征。
近日，顶级医学期刊NEJM上发表了一篇研究文章，在这项国际、三中心、剂量变化的安慰剂对照试验中，研究人员评估了4种BCX7353剂量（62.5mg、125mg、250mg和350mg每日一次）用于预防28天内血管性水肿发作的疗效。患有I型或II型遗传性血管性水肿且每月至少有两次血管性水肿发作史的患者被随机分配到不同剂量的BCX7353或安慰剂组。该研究的主要疗效终点是确诊的血管性水肿发作次数。关键的次要终点包括根据解剖位置和生活质量的血管性水肿发作。
该研究共有77名患者接受了随机分组，75名受试者接受了BCX7353或安慰剂治疗，72名受试者完成了试验。在接受每日剂量为125 mg或更高剂量的BCX7353治疗的患者中确诊的血管性水肿发作率明显低于接受安慰剂治疗的患者，在125mg的剂量时有73.8％的差异（P<0.001）。在125mg和250mg剂量组中观察到生活质量评分具有显著益处（P<0.05）。胃肠道不良事件，主要是1级，是最常报告的不良事件，特别是在两个最高的BCX7353剂量组中。
由此可见，每天一次口服125mg或更多剂量的BCX7353可使遗传性血管性水肿的发作率显著低于安慰剂。轻微的胃肠道症状是其主要的副作用。
原始出处：
Emel Aygören-Pürsün,et al.Oral Plasma Kallikrein Inhibitor for Prophylaxis in Hereditary Angioedema. N Engl J Med 2018;https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1716995
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