ACR Open Rheumatol：青少年皮肌炎患者停药后实现药物自由缓解的预测因素分析

青少年皮肌炎（JDM）是一种罕见的自身免疫性疾病，常导致对称性近端肌肉无力、典型皮疹以及钙化的风险。虽然系统性免疫抑制是常规治疗方法，但并非所有患者都能对标准治疗产生反应，因此可能需要进一步加重治疗。实现药物自由缓解（MFR）是JDM治疗的长期目标之一，但关于其预测因素的研究仍不充分。本研究旨在探讨影响JDM患者实现MFR的临床和实验室特征，并确定与MFR相关的关键预测因素。

本研究为一项回顾性队列研究，纳入了2006至2022年间，在美国某三级医院确诊为JDM的患者，且随访时间不少于18个月。所有患者均满足Bohan和Peter标准，数据包括患者的基本信息、体格检查、实验室结果和用药情况。MFR定义为在停用所有系统性免疫抑制剂后，JDM处于无活动状态≥6个月。数据分析采用卡方检验、Mann-Whitney U检验等统计方法，显著性水平设定为P < 0.05。研究的主要目的是识别能够预测MFR的临床和实验室因素。

共纳入55名JDM患者（女性63.6%，中位年龄6岁），其中29名患者（52.7%）在中位随访时间为33个月时实现了MFR。MFR的发生与患者年龄较小、疾病活动早期缓解相关（诊断时年龄较小者中位5岁，较大者为8岁，P = 0.008），以及出现Gottron斑（P = 0.022）和乳酸脱氢酶（LDH）升高（P = 0.028）。在多变量回归分析中，诊断年龄小于5岁（OR 4.5，95% CI 1.2–16.7）是唯一的独立预测因素（曲线下面积0.65，95% CI 0.53–0.76）。这些结果表明，早期诊断年龄对MFR的实现具有重要影响。

诊断年龄模型与随机预测的ROC曲线比较

本研究显示，约半数JDM患者能够实现药物自由缓解。年龄较小的患者更有可能在治疗过程中获得MFR，尤其是诊断时小于5岁的患者。MFR的实现与早期疾病活动的快速控制和特定临床表现（如Gottron斑和LDH升高）密切相关。这些发现为临床治疗JDM提供了重要的预测依据，帮助确定哪些患者可能更适合尝试停药后的缓解维持。

原始出处：

Maccora I, Brunner HI, Cassedy A, Altaye M, Quinlan-Waters M, Lovell DJ, Grom A, Angeles-Han ST. Achieving Medication-Free Remission in Patients With Juvenile Dermatomyositis. ACR Open Rheumatol. 2025 Jan;7(1):e11751. doi: 10.1002/acr2.11751. Epub 2024 Dec 20. PMID: 39707697; PMCID: PMC11707262.