Blood：泊马度胺治疗激素难治性慢性移植物抗宿主病
2020-09-27 Q MedSci原创
慢性移植物抗宿主病(cGVHD)是异基因造血干细胞移植（HCT）患者非复发死亡率和功能失常的重要原因。尤其是激素难治性cGVHD仍是临床工作中的一个重要挑战。
慢性移植物抗宿主病(cGVHD)是异基因造血干细胞移植（HCT）患者非复发死亡率和功能失常的重要原因。目前中重度cGVHD的标准系统治疗为糖皮质激素联合或不联合神经钙调蛋白抑制剂。然而，约有一半的患者最终会对激素失敏。
激素难治性cGVHD仍是临床工作中的一个重要挑战。硬化性皮肤表现尤其难以治疗。
Curtis等进行了一项随机的2期临床试验，以确定泊马度胺（Pomalidomide）在对糖皮质激素和/或后续治疗不敏感的中-重度cGVHD患者中的安全性、有效性和首选剂量。
（研究流程）
34位受试者被随机分至0.5 mg组（泊马度胺 0.5mg/日，口服，n=17)或2 mg组（起始0.5 mg/日，连续6周逐渐加至2 mg/日，n=17)。主要终点是6个月时的总缓解率(ORR)。
（缓解情况）
32位患者有严重的硬化性皮肤，既往接受过中位5次系统治疗(范围2-10)。在意向治疗分析中，ORR为47%(95% CI，30-65%)。所有患者均为部分缓解，各队列间ORR无差异。6个月时，24位可评估受试者的ORR为67%(45-84%)。其中9位的NIH关节/筋膜评分有所改善(p=0.018)。受累皮肤cGvHD的体表面积较基线的中位数减少了7.5%(-10~+35；p=0.002)。
（2级及以上的不良反应）
最常见的不良事件(AEs)是淋巴细胞减少、感染和疲劳。2 mg组中有8位受试者因不良反应减剂量治疗。0.5 mg组中有一人死于细菌性肺炎。
综上，该研究表明泊马度胺的抗纤维化作用可能与血液中调节T细胞和IL-2浓度升高有关。泊马度胺，0.5 mg/日是治疗晚期糖皮质激素难治性cGVHD的一种安全有效的方法。
原始出处：
Lauren M Curtis, et al. A randomized phase-2 trial of pomalidomide in subjects failing prior therapy of chronic graft-versus-host disease. Blood. September 24, 2020.
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