AACR 2020:CAR-T治疗复发性或难治性(R/R)急性T淋巴细胞白血病试验初步结果公布

2020-04-29 亘喜生物 亘喜生物

急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)是一种侵袭性极强的急性T细胞恶性肿瘤,伴有骨髓和髓外组织的浸润。数据统计,2015 年全球共有约87.6万人患有ALL,有 11 万人因其死亡,其中儿童和成人T-AL

急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)是一种侵袭性极强的急性T细胞恶性肿瘤,伴有骨髓和髓外组织的浸润。数据统计,2015 年全球共有约87.6万人患有ALL,有 11 万人因其死亡,其中儿童和成人T-ALL患者约占 ALL总数的15%-20%。40%-50%的患者预计会在一线治疗后2年内复发,而其它可选择的治疗十分有限。复发性或难治性T-ALL的现有治疗效果仍不理想,治疗手段极为有限。大多数T-ALL患者在多种药物联合化疗后的两年内出现复发。

临床开发阶段免疫细胞与基因治疗企业亘喜生物集团(Gracell Biotechnologies) 公布了其在研的通用型TruUCAR™ GC027治疗复发性或难治性(R/R)急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)的临床试验结果,在美国时间28日在AACR上公布。

此次AACR年会上,亘喜生物报告其通用型TruUCAR™ GC027产品的一项1期临床试验数据。该首次人体(first-in-human)试验旨在验证其治疗复发或难治(R/R)急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)的可行性。报告题目为:Safety and efficacy clinical study of TruUCART™ GC027: the first-in-human, universal CAR-T therapy for relapsed/refractory T-cell acute lymphoblastic leukemia

GC027是以TruUCAR™技术为基础的产品,来源于无需HLA匹配的健康供者细胞,经过体外基因修饰表达嵌合抗原受体(CAR),同时增强了细胞的性能,从而可特异高效地消除T肿瘤靶细胞。TruUCAR TM技术无需通过联合抗CD52药物来抑制肿瘤细胞,诱导患者体内产生长期免疫抑制来促使即用型CAR-T细胞在体内扩增和杀伤肿瘤细胞。GC027经过特有的CRISPR基因编辑策略的改造,可以达到避免移植物抗宿主病(GvHD)、减轻患者免疫系统引起的排斥反应、并在体内有效扩增,达到清除肿瘤靶细胞的目的。

该临床试验是由研究者发起 (IIT) 的首次人体试验,旨在评估通用型TruUCAR™ GC027治疗R/R T-ALL患者的安全性和有效性。截止到今年二月,该试验共入组5名R/R T-ALL受试者,受试者曾接受的既往治疗中位数为5次(范围为1-9 次)。基线的骨髓肿瘤负荷为38.2%(范围为4%-80.2%)。所有患者均接受了单次TruUCAR™ GC027的输注,输注计量为高中低三组计量组中的一种:0.6*107 细胞/kg体重、1.0*107 细胞/kg体重,或1.5*107 细胞/kg体重。值得注意的是,5名受试者均未进行人类白细胞组织相容性抗原(HLA)配型,输注后均未接受造血干细胞移植(HSCT)。

通过28天随访,对5名受试者进行了评估,5名(100%)受试者获得完全缓解,其中包括血细胞数量完全或未完全恢复(CR/CRi);4名(80%)受试者获得最小残留疾病阴性的完全缓解(MRD-CR)。

所有5名受试者均能够耐受TruUCAR™ GC027单次输注,试验中未观察到神经毒性事件或急性移植物抗宿主病(aGvHD)发生,同时观察到所有5名受试者均出现不同程度的细胞因子释放综合征(CRS),均在可控范围内。

亘喜生物集团首席医学官Martina Sersch博士说道,“我们很高兴地报告首批5名受试者接受TruUCAR™ GC027的治疗,他们的疾病得到了有效的控制,初步试验结果令人振奋。另外,TruUCAR™的平台技术通过GC027候选产品得到了进一步验证,我们将继续推进该技术平台在其他未被满足领域的应用。”

关于TruUCAR™

TruUCAR™是亘喜生物独有的专利平台技术,对T细胞上选定的基因进行编辑,在不使用免疫抑制药物的情况下降低移植物抗宿主病(GvHD)和免疫排斥的风险。TruUCAR™技术使得同种异体CAR-T细胞可在HLA不匹配的患者(受者)体内增殖并持续存在,同时控制GvHD的风险。TruUCAR™产品的目标病人,包括但不限于那些已接受自体CAR-T治疗但无法获益,或因感染原因导致无法提供合规的细胞,或自体CAR-T细胞生产失败的患者;更重要的是,TruUCAR™产品即用型的属性,使得患者能够得到及时救治;其低廉的制造成本使得重复给药的方案成为可能。除了T-ALL抗原以外,该平台技术还可用于其它血液肿瘤的靶点。

关于GC027

GC027使用了亘喜独有的TruUCAR™专利技术,利用无需进行HLA匹配的健康供者T细胞,是一种在研的即用型CAR-T细胞疗法,能够靶向CD7抗原表达的肿瘤细胞,用于治疗T细胞恶性肿瘤。

关于亘喜生物集团

亘喜生物集团是一家临床开发阶段的生物制药公司,致力于开发可靠实惠的癌症细胞基因疗法。亘喜生物致力于 CAR-T 的攻坚克难,如生产成本高、生产过程冗长、缺乏即用型的产品,以及对实体肿瘤无效等问题。在其世界级科学家团队的带领下,亘喜生物正在开发 FasTCAR™、TruUCAR™即用型CAR-T产品)、Dual CAR 和 Enhanced CAR-T 细胞疗法,用于治疗白血病、淋巴瘤、骨髓瘤和实体瘤等疾病。 

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