NEJM:反义疗法治疗遗传性血管性水肿,初见有效性端倪

2020-09-03 Allan MedSci原创

IONIS-PKKRx和IONIS-PKK-LRx是研究性反义药物,旨在减少前激肽释放酶的产生。

遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的常染色体显性遗传疾病,会导致反复疼痛,影响手臂、腿部、面部、肠道和呼吸道。如果没有预防性治疗,疼痛发作可能会更加频繁而严重,在某些患者中会危及生命。大多数HAE病例是由C1酯酶抑制剂(C1-INH)缺乏(类型1 HAE)或功能障碍(类型2 HAE)引起的,C1酯酶抑制剂(C1-INH)可调节多种途径。

Ionis Pharmaceuticals今天在《新英格兰医学杂志》(New England Journal of Medicine)上公布了一项临床研究结果,该研究评估了IONIS-PKKRx和IONIS-PKK-LRx治疗血管性水肿患者的有效性和安全性。IONIS-PKKRx和IONIS-PKK-LRx是研究性反义药物,旨在减少前激肽释放酶的产生,前激肽释放酶在与遗传性血管性水肿(HAE)急性发作有关的炎症介质中起关键作用。这项研究发现,IONIS-PKKRx和IONIS-PKK-LRx降低了血浆激肽释放酶的水平,并能够减少患者每月发作次数。

Ionis副总裁Richard S. Geary博士说:“这项研究结果令人鼓舞,并支持IONIS-PKK-LRx继续发展为严重遗传性血管性水肿的潜在治疗方法”。

 

原始出处:

https://www.firstwordpharma.com/node/1754528?tsid=4



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  1. 2020-09-03 1e0e5697m83(暂无匿称)

    很好

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  2. 2020-09-03 rayms

    现在越来越多研究了,希望能应用到临床

    0

  3. 2020-09-03 Psycho.Dr Du

    前几天反义疗法已被证明治疗心血管疾病有效,说明这是一个很好的趋势。期待翻译疗法在除外肿瘤领域也发扬光大!#反义疗法#

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  4. 2020-09-03 12543f43m99暂无昵称

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