自体移植还是CAR-T？完全缓解状态下难治复发中枢神经系统淋巴瘤的治疗结局对比

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难治/复发中枢神经系统淋巴瘤（R/R CNSL）患者预后极差，中位总生存期仅 4–10个月，大剂量化疗联合自体干细胞移植是化疗敏感患者的合理巩固治疗选择。CAR-T细胞治疗近年来也被证实对R/R CNSL有效，但在已获得完全缓解（CR）的患者中作为巩固治疗的证据有限。

北京高博医院胡凯教授团队开展研究，在获得完全缓解的R/R CNSL患者中，首次比较了ASCT与CAR-T作为巩固治疗的疗效差异，近日发表于《Cancer Immunology, Immunotherapy》。

研究方法

研究设计：回顾性观察性研究

纳入时间：2021–2024年

纳入人群：60例R/R CNSL患者，均在接受至少两线挽救化疗后达到CR

• ASCT组：33例

• CAR-T组：27例

主要终点：无进展生存期

次要终点：总生存期、累积复发率

研究结果

患者基线特征

疾病类型：原发CNSL 42例（70%），继发CNSL（DLBCL中枢侵犯）18例（30%）

ASCT组患者中位年龄更轻（53岁 vs. 65岁，p = 0.001）

两组在性别、病理类型、高危比例、CNS受累部位、难治比例、既往治疗线数等方面无显著差异

生存结局

中位随访12.1个月

对于整个人群，3年PFS和OS分别为71.5%和87.5%

ASCT组PFS显著优于CAR-T组，且复发率更低；OS差异无统计学意义

亚组分析

原发性中枢神经系统淋巴瘤亚组（26例ASCT，16例CAR-T）：2年PFS为ASCT组 92.9% vs. CAR-T组 65.7%（p = 0.026）

继发性中枢神经系统淋巴瘤亚组（7例ASCT，11例CAR-T）：2年PFS为ASCT组 75% vs. CAR-T组 64.9%（p = 0.409，无统计学差异，可能与样本量小有关）

多变量分析

CAR-T治疗（相较于ASCT）是PFS的独立不良影响因素，但两组OS差异无统计学意义（P = 0.2356）

CAR-T细胞动力学

中位输注剂量：1.75×10⁶ cells/kg

36/37例患者外周血检测到CAR-T细胞显著扩增

中位峰值：7465 copies/μg DNA，中位达峰时间10天

10例患者脑脊液检测：4例检测到CAR-T细胞（峰值2415 copies/μg DNA），提示CAR-T细胞可迁移至中枢神经系统

安全性

CAR-T组中：

CRS：6例（22.3%），均为1级

ICANS：3例（11.1%），均为1–2级

无神经毒性相关死亡

随访期间，ASCT组中有1例患者（3%）死亡，CAR-T组中有5例患者（18.5%）死亡。

两组主要死亡原因为疾病进展（66.7%）和感染（33.3%）

总结

本研究为首个直接比较ASCT与CAR-T在CR状态R/R CNSL患者中疗效的研究。

对于化疗敏感且已获得完全缓解的R/R CNSL患者，ASCT巩固治疗在PFS和复发控制方面优于CAR-T治疗。

CAR-T治疗可作为不适合ASCT患者的有效替代巩固方案。

参考文献

Yang, F., Liu, R., Fu, Z. et al. Outcomes in patients with refractory/relapsed CNS lymphoma treated in complete remission: autologous transplantation vs. CAR-T therapy. Cancer Immunol Immunother 75, 120 (2026). https://doi.org/10.1007/s00262-026-04334-x