CRISPR技术进化史 | 24年 Cell 综述

2024-03-08 转化医学新前沿 CELL

随着CRISPR技术研究的深入,其在生物医药、农业、环境保护等领域的应用潜力不断被挖掘,对人类社会的发展产生了深刻的影响。

CRISPR 基因编辑

STTT 四川大学华益民/李一飞/郑焱江团队发表精确基因编辑特邀综述

2024-03-05 转化医学新前沿 SIGNAL TRANSDUCT TAR

文章以精确基因编辑的发展、策略、递送以及应用等四个方面,总结了精确基因编辑发展史上的里程碑事件,详细介绍当前精确基因编辑策略的特点。

基因编辑 遗传性心血管疾病

Cell:刷新认知!基因编辑容易导致染色体丢失,诺奖团队开发潜在应对新策略

2023-10-08 转化医学新前沿 CELL MED

为了探索Cas9诱导的染色体丢失是否是一种普遍现象并评价其临床意义,该研究对人原代T细胞进行了系统分析。

基因编辑

NgAgo用于基因编辑?南通大学刘梅等团队发现NgAgo可用于调控基因表达

2023-08-10 转化医学新前沿 BMC BIOL

该研究首先证实NgAgo和gDNA共注射下调了靶基因,产生了基因特异性表型,并验证了影响基因下调的一些因素。其中,正义和反义DNA同样有效,表明NgAgo可能与DNA结合。该研究结果发现NgAgo-V

基因编辑 NgAgo

《Nature Biotech》:新工具可预测基因编辑的成功率

2023-06-18 转化医学新前沿 NAT BIOTECHNOL

英国Wellcome Sanger研究院和爱沙尼亚塔尔图大学的研究人员开发出一种新工具,可预测将基因编辑的DNA序列成功插入基因组的几率。

基因编辑

Nature Communications:人造病毒载体,容量更大成本更低,可用于基因编辑和治疗

2023-05-31 传染科新前沿 NAT COMMUN

天然人类病毒,例如单链DNA病毒腺相关病毒(AAV)和单链RNA病毒慢病毒(Lentiviruse),已被设计并广泛应用于体外和体内的基因递送载体。

基因编辑 人遭病毒

从基因编辑到基因书写:Tessera横空出世!

2022-12-27 转化医学新前沿

基因编辑技术CRISPR-Cas9在2012年的横空出世,带动了基因编辑疗法开发和投资的空前繁荣,同时也面临着无法有效控制编辑的发生时间及其发生顺序的问题。科学家们一直在找寻更先进的工具和方法,开发更

基因治疗 基因编辑 基因书写

Nature Biotechnology:新型基因编辑工具PASTE,无需DNA双链断裂,实现定点插入超大片段基因

2022-11-27 转化医学新前沿 NAT BIOTECHNOL

上述的分子克隆实验通常是在原核生物中进行的(例如细菌),但涉及真核生物基因组的操作,特别是几千个核苷酸长度的DNA序列的整合,仍然十分具有挑战性。

基因编辑 DNA双链

STM:先剪切,再粘贴,无需骨髓移植,CRISPR基因编辑为免疫系统遗传病带来全新疗法

2022-10-29 转化医学新前沿 SCI TRANSL MED

研究利用CRISPR-Cas系统的“剪切”和“粘贴”功能,针对CTLA-4功能不全的患者来源细胞系和小鼠模型进行缺陷基因修复,使其T细胞中的CTLA-4恢复到正常水平。

基因编辑 CRISPR基因编辑

Nat Biotech:青出于蓝,张锋的学生Patrick Hsu发现新型重组酶,将大段DNA高效整合到人类基因组

2022-10-17 罕见病新前沿 NAT BIOTECHNOL

该研究开发了一种算法来识别数千种全新的大丝氨酸重组酶(LSR)及其DNA附着位点,将已知LSR的多样性扩大了100倍。

基因编辑 基因编辑系统

100%编辑效率!张锋创立的Editas 体内基因编辑疗法公布临床前数据

2022-10-17 小M

2022年10月13日,Editas Medicine公布了其体内基因编辑疗法EDIT-103用于治疗视紫红质(RHO)介导的常染色体显性视网膜色素变性(RHO-adRP)的临床前数据。

基因编辑 CRISPR基因编辑

Cell Reports:DNA为本:熊巍团队通过在体基因编辑治疗遗传性耳聋

2022-07-16 耳鼻咽喉新前沿 CELL REP

首次在哺乳动物模型上展示了利用非同源末端连接(NHEJ)的基因修复通路有效实现先天性遗传疾病的在体基因治疗。

基因编辑 遗传性耳聋

Nat Commun:体内单碱基编辑,一次性持久治疗遗传性失明

2022-04-07 转化医学新前沿 NAT COMMUN

研究显示,体内的碱基编辑可以为遗传性视网膜变性患者提供持久的视网膜保护并防止视力恶化,还能保护视网膜光感受器免于进一步变性。

基因编辑

FDA发布人类基因编辑疗法指导文件,至少临床随访15年,以监测潜在风险

2022-03-16 两条咸鱼

自2012年CRISPR基因编辑技术诞生以来,短短十年时间,CRISPR基因编辑技术得到了快速发展和广泛应用。多项CRISPR基因编辑疗法走进临床试验,并展现了良好的治疗效果。

基因编辑 CRISPR

专访 | 无关NgAgo,韩春雨时隔6年再发论文

2022-01-28 两条咸鱼

经过同行审议,《核酸研究》近日发表了韩春雨团队的最新论文,其前提是默认作者没有造假行为,审稿人不会去重复该研究的实验。未来结果如何,需要学界给出答案。

基因编辑

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