NEJM Evid:靶向肝脏腺相关病毒基因治疗糖原贮积病VI型,获显著效果

2022-06-15 罕见病新前沿 NEJM Evid

小儿糖原贮积病Ⅳ型(GSD-Ⅳ)是一类先天性酶缺陷所造成的糖原代谢障碍疾病。糖原贮积病Ⅳ型又称支链淀粉病、Andersen病,Maroteaux–Lamy综合征,是由淀粉1,4-1,6转葡

糖原贮积病

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