Cell Reports:DNA为本:熊巍团队通过在体基因编辑治疗遗传性耳聋

2022-07-16 耳鼻咽喉新前沿 CELL REP

首次在哺乳动物模型上展示了利用非同源末端连接(NHEJ)的基因修复通路有效实现先天性遗传疾病的在体基因治疗。

Nat Commun:体内单碱基编辑,一次性持久治疗遗传性失明

2022-04-07 转化医学新前沿 NAT COMMUN

研究显示,体内的碱基编辑可以为遗传性视网膜变性患者提供持久的视网膜保护并防止视力恶化,还能保护视网膜光感受器免于进一步变性。

FDA发布人类基因编辑疗法指导文件,至少临床随访15年,以监测潜在风险

2022-03-16 两条咸鱼

自2012年CRISPR基因编辑技术诞生以来,短短十年时间,CRISPR基因编辑技术得到了快速发展和广泛应用。多项CRISPR基因编辑疗法走进临床试验,并展现了良好的治疗效果。

专访 | 无关NgAgo,韩春雨时隔6年再发论文

2022-01-28 两条咸鱼

经过同行审议,《核酸研究》近日发表了韩春雨团队的最新论文,其前提是默认作者没有造假行为,审稿人不会去重复该研究的实验。未来结果如何,需要学界给出答案。

基因编辑的未来遭质疑,因严重安全问题,FDA暂停基于基因编辑的CAR-T临床试验

2021-10-10 fuweiwei1

自2012年诞生以来,由细菌/古菌的防御系统改造而来的CRISPR基因编辑技术就吸引了全世界科学家的目光,在CRISPR技术的帮助下,人们得以快速精准地操纵基因、改变生命。摆脱遗传病、攻克癌症...这

NEJM:CRISPR-Cas9体内基因编辑治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性

2021-08-05 xing.T

在小型遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病患者中,NTLA-2001仅与轻度不良事件相关,并通过靶向敲除TTR可降低血清TTR蛋白浓度。

WHO关于人类基因组编辑的立场文件 2021

世界卫生组织

最近应用的工具,如 CRISPR-Cas9(成簇的规则间隔短回文重复序列;Cas9 核酸酶),编辑人类基因组以治疗或预防疾病以及我们科学理解的差距,除了一些人类基因组编辑的拟议应用引发了伦理问题,突出

基因编辑

WHO有关人类基因组编辑的建议 2021

世界卫生组织

最近应用的工具,如 CRISPR-Cas9(成簇的规则间隔短回文重复序列;Cas9 核酸酶),编辑人类基因组以治疗或预防疾病以及我们科学理解的差距,除了一些人类基因组编辑的拟议应用,引发的伦理问题凸显

基因编辑

J MICROBIOL METH:30%人类被猫感染弓形虫,通过“精神控制”,让被感染者更爱冒险,CRISPR基因编辑开发出预防疫苗

2020-12-31 huixin.D

据估计,全世界有超过30%的人类被感染弓形虫,弓形虫感染对免疫力低下者和孕妇有重大威胁。还有研究表明,弓形虫感染会改变宿主行为,让其更渴望探索和冒险。

Sci Adv :RISPR基因编辑在活体动物上成功治疗癌症,且永久有效

2020-11-20 huixin.D

从传统的癌症治疗方法,如放疗和化疗,再到如今新兴的肿瘤治疗方法——靶向药物、溶瘤病毒以及免疫治疗,科学的进步为肿瘤患者带来了新的希望,但遗憾的是,这些方法并不能彻底解决癌症这一难题。

CRISPR斩获诺贝尔化学奖!盘点CRISPR大神和他们的基因编辑企业

2020-10-08 maoguangwei

2020年10月7日,诺贝尔化学奖揭晓。法国生物化学家Emmanuelle Charpentier(埃马纽埃尔·卡彭蒂耶)、美国生物学家Jennifer Doudna(詹妮弗&middo

诺奖的背后:基因编辑发展史上的幕后英雄和未来发展,是魔剪还是魔鬼?!

2020-10-07 fbzhang

今天,Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier获得2020年诺贝尔化学奖,被很多人认为实至名归,张锋再次错过大奖,虽然有争议,但是,总的来说,理论创新是第一位的,行

Protein Cell :建立首例人类儿童早衰症基因编辑猴模型

2020-07-31 huixin.D

多数的人类遗传病由单个核苷酸突变引起,这其中包括儿童早衰症。儿童早衰症目前缺乏有效治疗手段,患者平均寿命大约为15岁,且大部分死于原本高发于老年人的心血管疾病。

Science : 更小的基因编辑工具!巨型噬菌体中的新CRISPR系统,有望带来基因编辑新革命

2020-07-28 huixin.D

以CRISPR-Cas系统为基础的基因编辑工具让相关研究领域有了革命性的突破。目前而言,DNA靶向的工具中,CRISPR-Cas9和CRISPR-Cas12a(Cpf1)应用最为广泛。

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