JNNP:肌萎缩侧索硬化症认知损害的危险因素:系统回顾和荟萃分析

2021-03-09 cherrylu

肌萎缩侧索硬化是一种致命的神经退行性疾病,主要影响上下运动神经元。ALS与额颞叶痴呆(FTD)在病理生物学和临床表现上存在重复。目前,已有证据表明,将ALS视为一种谱系障碍是合适的,它涉及核心运动神经

默克与广药集团达成战略合作,推动大湾区业务创新发展

2021-03-03 fuweiwei1

2021年3月2日,今日,全球领先的科技公司默克与中国领先的生物医药与健康企业广州医药集团有限公司(以下简称 “广药集团 “)在广州签署战略合作备忘录。双方将依托粤港澳大湾区在生物医药建设领域的发展优

北京病痛挑战公益基金会携手诺华制药联合发布全国首部多发性硬化患者纪录片《让爱可及》

2021-03-02 fuweiwei1

2021年2月28日,上海——2021年国际罕见病日,北京病痛挑战公益基金会携手诺华制药(中国)联合发布我国首部多发性硬化患者纪录片《让爱可及》。

Sarepta公司第3款反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市

2021-02-28 fuweiwei1

2月25日,罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布,FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS 45 (casimersen)上市,用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗

Evrysdi治疗脊髓性肌萎缩症(SMA),CHMP持积极意见

2021-02-27 Allan Zhang

SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因,而5q SMA是该疾病的最常见形式。

转移性葡萄膜黑色素瘤该如何治疗?FDA授予tebentafusp“突破性疗法称号”

2021-02-20 Allan Zhang

tebentafusp能够显著延长患者总生存率(OS),且优于其他免疫疗法,因此该试验达到了主要终点。

JNNP:肌萎缩侧索硬化症系统基因筛查的意义

2021-02-19 cherrylu

肌萎缩侧索硬化症(Amyotrophic lateral sclerosis,ALS)是一种以运动皮质、脑干和脊髓上下运动神经元进行性损伤和细胞死亡为特征的成人神经退行性疾病。这导致神经肌肉系统进行性

美国FDA接受BRUKINSA(Zanubrutinib)治疗Waldenström巨球蛋白血症的补充新药申请

2021-02-18 Allan Zhang

百济神州有限公司今天宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已接受BRUKINSA(zanubrutinib)的补充新药申请(sNDA),用于治疗Waldenström巨球蛋白血症(WM)的成

Acta Neuropathologica: 具有SMARCA4突变的非典型畸胎样/横纹肌样肿瘤在分子水平上不同于SMARCB1缺陷病例

2021-02-18 cherrylu

恶性横纹肌样肿瘤(MRTs)是一种高度侵袭性的恶性肿瘤,通常累及幼儿和婴儿。这种肿瘤可以发生在身体的任何部位,但大多数(66%)在中枢神经系统(CNS)中被发现。

揭示了巴顿病的视力丧失

2021-02-08 Oranhyg是正经人

巴顿病(CLN3-Batten)是一种罕见的疾病.

Pemigatinib治疗FGFR2融合或重排的晚期胆管癌,CHMP持积极评价

2021-01-31 Allan Zhang

人用药品委员会(CHMP)对pemigatinib治疗无法切除的局部晚期或转移性胆管癌持积极意见,建议批准上市。

美国FDA授予Bcl-2抑制剂APG-2575第五个孤儿药称号,用以治疗滤泡性淋巴瘤(FL)

2021-01-31 Allan Zhang

滤泡性淋巴瘤(FL)是一种异质性疾病,是美国非霍奇金淋巴瘤(NHL)的第二大常见亚型,约占所有NHL发病率的20%。

甘李药业的候选药物GLR2007已获得美国FDA“快速通道资格”

2021-01-31 Allan Zhang

胶质母细胞瘤是一种侵袭性脑癌,患者存活率低。

欧洲药品管理局(EMA)开始审查GBT的镰状细胞疗法Oxbryta

2021-01-30 Allan Zhang

Oxbryta(voxelotor)旨在治疗12岁及以上的镰状细胞病(SCD)患者的溶血性贫血。

侵入性念珠菌病的治疗,Rezafungin获“孤儿药资格”

2021-01-28 Allan Zhang

欧洲委员会已授予制药公司Mundipharma和Cidara的rezafungin治疗侵袭性念珠菌病(IC)的“孤儿药资格”。

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