基因疗法NR082治疗Leber遗传性视神经病变:FDA已授予孤儿药称号(ODD)

2020-09-26 Allan Zhang

制药公司Neurophth今天宣布,其基因疗法NR082(rAAV2-ND4)已获得美国FDA的孤儿药称号(ODD)。

日本厚生劳动省批准ravulizumab治疗成人和儿童非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)

2020-09-26 Allan Zhang

日本厚生劳动省(MHLW)批准了ULTOMIRIS®(ravulizumab)用于患有非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)的成人和儿童患者。

FDA批准Nucala在美国治疗高嗜酸性粒细胞综合征(HES)

2020-09-26 Allan Zhang

FDA已批准Nucala(mepolizumab)治疗12岁及以上患有高嗜酸性粒细胞综合征(HES)的成年和儿科患者的申请。

诺贝尔奖花落谁家?先看看这个预测

2020-09-25 rayms

诺贝尔奖花落谁家?先看看这个预测

Pembrolizumab在罕见组织肉瘤中提供临床益处!

2020-09-21 Allan Zhang

II期AcSéPembrolizumab临床试验评估了Pembrolizumab单一疗法治疗罕见肉瘤的有效性和安全性。

JR-141治疗亨特综合征:已获日本MHLW孤儿药称号

2020-09-19 Allan Zhang

JCR Pharmaceuticals近日宣布,日本厚生劳动省(MHLW)已授予JR-141(Pabinafusp Alfa)治疗粘多糖贮积症II型(亨特综合症)孤儿药称号。

Sci Transl Med:反义寡核苷酸龙头Ionis管线药物,如何对抗痴呆症和肌萎缩侧索硬化症?

2020-09-19 fuweiwei1

肌萎缩侧索硬化症(ALS)和额颞痴呆(FTD)是两种具有不同临床症状的致命性神经退行性疾病。ALS是控制着人们的肌肉、语言和呼吸能力的运动神经元进行性退化。FTD是60岁以下老年痴呆症的最常见形式,它

病例:“石榴”顶破胃!无人敢做的手术浙一专家巧手摘除,这“石榴”竟然是……

2020-09-18 huixin.D

从今年3月起,富阳林大伯就得了“怪病”,头晕、乏力、脸色苍白,甚至吐血、便血,辗转多家医院。林大伯患上的是一种极其罕见的血液病——castleman病,这个石榴大小的肿块是多枚成团的淋巴结。

FDA授予Avacopan治疗ANCA相关性血管炎的新药申请(NDA)

2020-09-18 Allan Zhang

抗中性粒细胞胞质抗体(ANCA)相关性血管炎(AAV)是一类以小血管坏死性炎症和ANCA存在为特征的自身免疫性疾病,可以累及全身多系统,严重时可威胁生命,治疗后容易复发。

大麻二酚(Cannabidiol)治疗22q11.2缺失综合症:已获FDA孤儿药称号

2020-09-18 Allan Zhang

制药公司Zynerba Pharmaceuticals今天宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予大麻二酚(Cannabidiol)治疗22q11.2缺失综合症的孤儿药称号。

EPX-100治疗Dravet综合征:II期研究已经启动

2020-09-18 Allan Zhang

Dravet综合征是一种罕见的儿童遗传性癫痫综合征,其特征是从婴儿期开始出现的难治性癫痫以及神经发育问题。70%-80%的DS患者检测出电压门控钠离子通道α-1亚基基因(SCN1A)突变。

武田中国首届罕见病患者交流峰会成功召开 赋能患者组织成长

2020-09-17 fuweiwei1

近日,由武田中国主办的“罕卫生命见证武心”首届罕见病患者交流峰会(以下简称“峰会”)在成都召开,中国罕见病患者组织赋能项目正式启动。

NEJM:反义疗法治疗遗传性血管性水肿,初见有效性端倪

2020-09-03 Allan Zhang

IONIS-PKKRx和IONIS-PKK-LRx是研究性反义药物,旨在减少前激肽释放酶的产生。

EBMT 2020:LNP023治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)取得积极结果

2020-08-31 Allan Zhang

LNP023是一种针对PNH的口服型研究性药物。

武田瑞普佳® (阿加糖酶α注射用浓溶液)获批进入中国,为法布雷病患者带来更多治疗选择

2020-08-28 rayms

2020年8月28日,武田中国宣布,旗下创新药物瑞普佳®(阿加糖酶α注射用浓溶液)经国家药品监督管理局批准,用于确诊为法布雷病(α-半乳糖苷酶 A 缺乏症)患者的长期酶替代治疗。

共370条页码: 19/25页15条/页