FDA授予AAV基因疗法PBGM01"孤儿药"称号，治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症
PBGM01是一种AAV基因疗法，通过将编码β-gal的GLB1基因递送到大脑，来降低GM1神经节苷脂的积累，从而逆转神经元毒性。
去细胞羊膜载体复合自体子宫内膜干细胞治疗重度宫腔粘连１例
患者38岁,因“月经紊乱20年,结婚8年,未避 孕未孕8年”诊断为“原发不孕?多囊卵巢综合征”, 在湘潭市中心医院进行辅助生殖治疗? 2012年诊断“多囊卵巢综合征”,间断口服达英 35(2.04mg
JCEM：预测SARS-CoV-2致死性的评分
考虑到肥胖和糖尿病的影响，研究人员提出了一种方法来评估COVID-19所致的并发症和致死性风险。该研究的评分为快速确定初次就诊情况下高风险易感患者提供了一种临床工具。
JCEM:缺血性心脏病患者非甲状腺疾病综合征和甲状腺功能减退症
伴有NTIS或甲状腺功能减退的IHD患者与较高的全因死亡和MACE风险相关。需要进一步的研究以提供因果关系的证据，并阐明使甲状腺功能参数正常化是否可以改善患者预后。
JCEM：血浆同型半胱氨酸与心血管器官损害
这项研究表明Hcy和LV质量之间以及LVH和CVE病史之间存在独立的关联，并提示LVH可能是Hcy和CV风险之间的病理生理联系之一。
JCEM：SARS-CoV-2感染后出现亚急性甲状腺炎
该研究首次报告了SARS-CoV-2感染后的SAT病例，这一结果提醒临床医生需要注意与COVID-19相关的其他和未报告的临床表现。
Ultragenyx宣布其AAV基因疗法DTX401，用于Ia型糖原性贮积病的1/2期确证研究组的阳性数据
队列3中的所有三名患者均对治疗产生了应答，并显示出玉米淀粉需求量的快速降低。
ASGCT 2020：中国学者开创眼科LHON基因治疗临床试验
2020年5月15日，美国马萨诸塞州波士顿——在今天举行的第23届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）线上年会及视觉与眼科研究协会（ARVO）线上年会上，来自中国武汉的纽福斯生
Nature：世界首次！中国两名男子率先接受了开创性的心脏病干细胞治疗，成功康复！
导言：随着现在生活的节奏越来越快，心脏病的发病不仅仅出现在老人身上，很多年轻人也会出现这类疾病。心脏病属于突发疾病的一种，对自身的生活带来很大的影响。干细胞移植是治疗心脏病的常见治疗方式，治疗的效果还
Clin Cancer Res：科济生物靶向GPC3的CAR-T细胞治疗晚期肝细胞癌的1期结果公布，初步取得显著疗效
近日，由上海交通大学医学院附属仁济医院肿瘤介入科科主任翟博教授团队与科济生物医药（上海）有限公司（“科济生物”）李宗海教授团队共同合作完成的
JCEM：无症状原发性甲状旁腺功能亢进症患者低镁尿症与肾结石相关
低镁尿症和尿钙镁比均与无症状肾结石有关，除无高钙尿症外，这些对于无症状PHPT患者的肾结石作为危险因素，具有潜在的临床实用性。该研究的结果不支持检测PHPT患者通常被认为与肾结石有关的其他尿液指标。
AACR 2020：基因治疗肾细胞癌获突破，DCR可达75%！
溶瘤病毒用于肿瘤治疗被寄予厚望，作为下一代的基因疗法的主要手段。虽然它还有很多缺点，如瘤内给药的操作不够便捷、易产生中和抗体无法实现系统给药、单药使用应答率不高。而且第一个溶瘤病毒T-vec的获批上市
