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2024 NICE 高度专业化的技术指南：Sebelipase alfa 用于治疗沃尔曼病【HST30】 指南 EN

2024-01-10

英国国家卫生与临床优化研究所(NICE,National Institute for Health and Clinical Excellence)

基于证据的建议，在开始治疗时，将 sebelipase alfa (Kanuma) 用于沃尔曼病（快速进行性溶酶体酸性脂肪酶缺乏症）患者的长期酶替代治疗。

酶替代治疗产品的研究的非临床评估：行业指南（FDA指南） 指南 CN

2019-10-31

美国食品和药品监督管理局(FDA,Food and Drug Administration)

酶替代治疗产品的研究的非临床评估：工业指南

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