2023-11-24
为助力罕见疾病药物临床研发,落实“以患者为中心”的理念,指导科学、规范、可推广的DCT开展模式,药品审评中心起草了《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则(征求意见稿)》。
2023-09-20
为推动和科学的指导罕见疾病治疗药物的研发,建立并持续完善罕见疾病治疗药物非临床研究技术标准体系,经广泛调研和讨论,国家药品监督管理局药品审评中心起草了《罕见疾病酶替代疗法药物非临床研究指导原则》。
2023-07-27
根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》(药监综药管〔2020〕9号)要求,经国家药品监督管理局审查同意,现予发布,自发布之日起施行。
Peutz-Jeghers 综合征 (PJS) 是一种罕见疾病,其特征是整个胃肠道(食管除外)均存在错构瘤性息肉病,并伴有特征性皮肤粘膜色素沉着。一些 PJS 患者在儿童时期出现胃肠道病变,需要持续的
2023-03-07
酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)是一种极其罕见的疾病,在各种问题上的知识差距仍然存在,特别是在区域/国家一级。通过明确的协商一致方法收集的专家意见越来越多地被用于在罕见/超罕见疾病的背景下提供可靠的信息
2022-12-30
软骨发育不全是导致儿童生长发育障碍的一类罕见疾病,主要表现为骨骼发育不良及不成比例的身材矮小,从而使患者一生中面临各种治疗、康复等问题,极大地影响了患者的生活质量。然而目前软骨发育不全的临床治疗和护理
2022-12-21
对疾病自然史的深入研究和全面了解,是人类认识疾病,并对疾病进行诊断、治疗以及开展药物研发的基础。近年来,随着医药行业对罕见疾病治疗药物研发热情不断增加,罕见疾病的疾病自然史研究显得尤为重要。
2022-06-06
为鼓励罕见疾病药物研发,从临床研究方法学角度指导申办者提高研发效率,药审中心组织制定了《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则(试行)》。
2022-03-30
心肌病指一组以心肌病变为主的病因不明的原发性心肌病,患者在没有冠状动脉疾病、高血压、瓣膜性心脏病和先天性心脏病的情况下出现心悸结构和功能异常,是一种罕见疾病。本文主要针对成人和儿童罕见心肌病的诊断和管
2022-02-01
肺静脉闭塞病(PVOD)和肺毛细血管瘤病(PCH)是一类引起肺动脉高压的罕见疾病,目前统称为具有明显肺静脉或肺毛细血管受累的肺动脉高压,是动脉性肺动脉高压(PAH)中的一个亚类。
2022-01-10
VHF 是从一些热带国家返回的人的罕见疾病。VHF 是由感染以下病毒之一引起的 - 拉沙病毒、埃博拉病毒、马尔堡病毒和克里米亚-刚果出血热 (CCHF)。疟疾是疑似 VHF 患者最常见的诊断,可能需要
2021-11-18
为了鼓励制药企业研发罕见病治疗药物,提高临床研发效率和质量,我中心组织起草了《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则(征求意见稿)》,现公开征求意见。欢迎各界提出宝贵意见和建议,并请及时反馈给
2021-10-07
罕见疾病是发病率极低的一组疾病的统称,由于中国拥有庞大的人口基数,罕见疾病患者的绝对患病人数并不少,对社会、经济、医疗等多方面均存在不容忽视的影响,是严重的公共健康问题之一。当前大部分罕见疾病尚缺乏有