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FDA 指南:罕见疾病的开发药物和生物产品的考虑因素 指南 EN

本指南旨在通过对罕见病药物开发中常见问题的讨论,帮助治疗罕见病的药物和生物制品的申办者进行有效和成功的药物开发计划。

关于公开征求《罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》意见的通知 指导原则 CN

为助力罕见疾病药物临床研发,落实“以患者为中心”的理念,指导科学、规范、可推广的DCT开展模式,药品审评中心起草了《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则(征求意见稿)》。

关于公开征求《罕见疾病酶替代疗法药物非临床研究指导原则(征求意见稿)》意见的通知 指导原则 CN

为推动和科学的指导罕见疾病治疗药物的研发,建立并持续完善罕见疾病治疗药物非临床研究技术标准体系,经广泛调研和讨论,国家药品监督管理局药品审评中心起草了《罕见疾病酶替代疗法药物非临床研究指导原则》。

国家药监局药审中心关于发布《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则》的通告(2023年第43号) 指导原则 CN

根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》(药监综药管〔2020〕9号)要求,经国家药品监督管理局审查同意,现予发布,自发布之日起施行。

儿童和成人 Peutz-Jeghers 综合征诊断和管理的临床指南 指南 EN

Peutz-Jeghers 综合征 (PJS) 是一种罕见疾病,其特征是整个胃肠道(食管除外)均存在错构瘤性息肉病,并伴有特征性皮肤粘膜色素沉着。一些 PJS 患者在儿童时期出现胃肠道病变,需要持续的

意大利专家共识:处理患者对酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)的认知差距 共识 EN

酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)是一种极其罕见的疾病,在各种问题上的知识差距仍然存在,特别是在区域/国家一级。通过明确的协商一致方法收集的专家意见越来越多地被用于在罕见/超罕见疾病的背景下提供可靠的信息

《关于软骨发育不全患者的诊断、多学科管理和终身护理的国际共识声明》要点解读 解读 CN

软骨发育不全是导致儿童生长发育障碍的一类罕见疾病,主要表现为骨骼发育不良及不成比例的身材矮小,从而使患者一生中面临各种治疗、康复等问题,极大地影响了患者的生活质量。然而目前软骨发育不全的临床治疗和护理

罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则(征求意见稿) 指导原则 CN

对疾病自然史的深入研究和全面了解,是人类认识疾病,并对疾病进行诊断、治疗以及开展药物研发的基础。近年来,随着医药行业对罕见疾病治疗药物研发热情不断增加,罕见疾病的疾病自然史研究显得尤为重要。

罕见疾病药物临床研究统计学指导原则(试行) 指导原则 CN

为鼓励罕见疾病药物研发,从临床研究方法学角度指导申办者提高研发效率,药审中心组织制定了《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则(试行)》。

2022 SIC/SICP意见书:成人和儿童罕见心肌病的诊断和管理 共识 EN

心肌病指一组以心肌病变为主的病因不明的原发性心肌病,患者在没有冠状动脉疾病、高血压、瓣膜性心脏病和先天性心脏病的情况下出现心悸结构和功能异常,是一种罕见疾病。本文主要针对成人和儿童罕见心肌病的诊断和管

《中国肺动脉高压诊断与治疗指南(2021版)》解读——具有明显肺静脉或肺毛细血管受累的肺动脉高压 解读 CN

肺静脉闭塞病(PVOD)和肺毛细血管瘤病(PCH)是一类引起肺动脉高压的罕见疾病,目前统称为具有明显肺静脉或肺毛细血管受累的肺动脉高压,是动脉性肺动脉高压(PAH)中的一个亚类。

2022 NHS 临床指南:成人感染管理 成人和儿童可能的病毒性出血热 (VHF) 管理 指南 EN

VHF 是从一些热带国家返回的人的罕见疾病。VHF 是由感染以下病毒之一引起的 - 拉沙病毒、埃博拉病毒、马尔堡病毒和克里米亚-刚果出血热 (CCHF)。疟疾是疑似 VHF 患者最常见的诊断,可能需要

罕见疾病药物临床研究统计学指导原则(征求意见稿) 指导原则 CN

为了鼓励制药企业研发罕见病治疗药物,提高临床研发效率和质量,我中心组织起草了《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则(征求意见稿)》,现公开征求意见。欢迎各界提出宝贵意见和建议,并请及时反馈给

罕见疾病药物临床研发技术指导原则(征求意见稿) 指导原则 CN

罕见疾病是发病率极低的一组疾病的统称,由于中国拥有庞大的人口基数,罕见疾病患者的绝对患病人数并不少,对社会、经济、医疗等多方面均存在不容忽视的影响,是严重的公共健康问题之一。当前大部分罕见疾病尚缺乏有

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