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奥斯卡临床医疗指南:Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl) (CG060) 指南 EN

2022-09-15

奥斯卡 Oscar

Luxturna是FDA于2017年12月批准的第一种体内(活细胞内)基因疗法,用于由视网膜色素上皮特异性65kDa (RPE65)基因突变引起的罕见遗传性视力障碍的儿童和成人。对于两个RPE65基因

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