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奥斯卡临床医疗指南：Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) (CG061)

2022-09-15 奥斯卡 Oscar hioscar

脊髓性肌萎缩症Zolgensma

Zolgensma针对并修复导致脊髓性肌肉萎缩症的缺失或不起作用的基因。Zolgensma是以单剂量、静脉注射的方式为2岁以下儿童提供基因替代治疗。早期恢复人类生存运动神经元基因（SMN）可能防止运动

中文标题：

奥斯卡临床医疗指南：Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) (CG061)

英文标题：

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) Guideline Number: CG061, Ver. 4

发布机构：

奥斯卡 Oscar

发布日期：

2022-09-15

简要介绍：

Zolgensma针对并修复导致脊髓性肌肉萎缩症的缺失或不起作用的基因。Zolgensma是以单剂量、静脉注射的方式为2岁以下儿童提供基因替代治疗。早期恢复人类生存运动神经元基因（SMN）可能防止运动神经元的丧失和随后的肌肉退化。作为一种新的基因疗法，Zolgensma没有进行长期的研究。会员的监护人应与会员的医疗保健提供者仔细讨论潜在的不良事件（如肝脏毒性和感觉神经元/神经节毒性）。由于病毒载体的脱落，必须执行安全的产品处理和风险缓解措施来管理Zolgensma

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