奥斯卡临床医疗指南:Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl) (CG060)

2022-09-15 奥斯卡 Oscar hioscar

Luxturna是FDA于2017年12月批准的第一种体内(活细胞内)基因疗法,用于由视网膜色素上皮特异性65kDa (RPE65)基因突变引起的罕见遗传性视力障碍的儿童和成人。对于两个RPE65基因

中文标题:

奥斯卡临床医疗指南:Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl) (CG060)

英文标题:

Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl) Guideline Number: CG060, Ver. 4

发布机构:

奥斯卡 Oscar

发布日期:

2022-09-15

简要介绍:

Luxturna是FDA于2017年12月批准的第一种体内(活细胞内)基因疗法,用于由视网膜色素上皮特异性65kDa (RPE65)基因突变引起的罕见遗传性视力障碍的儿童和成人。对于两个RPE65基因副本都发生突变的个体(双等位基因RPE65突变),他们无法在眼睛中制造正常视力所需的转换光线的蛋白质。Luxturna是单剂量的,在每只眼睛的视网膜下注射,通过针对这些突变再次产生蛋白质,用于光检测。完全性玻璃体切除术后进行视网膜下注射;因此,会员首先必须接受扁平部玻璃体切除术。

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