FDA行业指南 :因单一酶缺陷导致底物沉积的缓慢进展、低流行的罕见疾病:提供替代疗法或矫正疗法的有效性证据
2021-10-01 美国食品和药品监督管理局 FDA
本文件为申办者提供必要的证据指导,以证明研究性新药或新药用于缓慢进展、低流行的罕见疾病,这些疾病与底物沉积相关并由单一酶缺陷引起。 本指南仅适用于具有明确病理生理学特征的低发病率罕见疾病,并且可以很容
FDA行业指南 :因单一酶缺陷导致底物沉积的缓慢进展、低流行的罕见疾病:提供替代疗法或矫正疗法的有效性证据
Slowly Progressive, Low-Prevalence Rare Diseases with Substrate Deposition That Results from Single Enzyme Defects: Providing Evidence of Effectiveness for Replacement or Corrective Therapies Guidance for Industry
2021-10-01
本文件为申办者提供必要的证据指导,以证明研究性新药或新药用于缓慢进展、低流行的罕见疾病,这些疾病与底物沉积相关并由单一酶缺陷引起。 本指南仅适用于具有明确病理生理学特征的低发病率罕见疾病,并且可以很容易地测量相关组织中底物沉积的变化