FDA工业指南:人类血友病的基因治疗

2021-10-01 美国食品和药品监督管理局 FDA

本指南为申办者开发用于治疗血友病的人类基因疗法 (GT) 产品提供建议,包括临床试验设计和凝血因子 VIII(血友病 A)和 IX(血友病 B)活性测定的相关开发,包括如何解决因子差异 VIII 和因

中文标题:

FDA工业指南:人类血友病的基因治疗

英文标题:

Human Gene Therapy for Hemophilia

发布日期:

2021-10-01

简要介绍:

本指南为申办者开发用于治疗血友病的人类基因疗法 (GT) 产品提供建议,包括临床试验设计和凝血因子 VIII(血友病 A)和 IX(血友病 B)活性测定的相关开发,包括如何解决因子差异 VIII 和因子 IX 活性测定。 该指南还包括有关临床前考虑的建议,以支持开发用于治疗血友病的 GT 产品。 其他指南中提供了其他临床和临床前建议(参考文献 1 和 2)。 由于血友病 A 和 B 以外的出血性疾病的独特性质,本指南不为治疗血友病 C(因子 XI 缺乏症)或治疗任何出血性疾病的产品提供建议。 本指南完成了 2018 年 7 月的同名指南草案。

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