FDA 行业指南：神经退行性疾病的人类基因治疗
2022-10-25 美国食品和药品监督管理局 FDA
本指南为开发针对影响成人和儿童患者的神经退行性疾病的人类基因治疗 (GT) 产品的赞助商提供了建议。神经退行性疾病是一组异质性疾病，其特征是中枢神经系统或周围神经系统的结构和功能进行性退化。
中文标题：
FDA 行业指南：神经退行性疾病的人类基因治疗
英文标题：
Human Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Guidance for Industry
发布机构：
发布日期：
2022-10-25
简要介绍：
本指南为开发针对影响成人和儿童患者的神经退行性疾病的人类基因治疗 (GT) 产品的赞助商提供了建议。神经退行性疾病是一组异质性疾病，其特征是中枢神经系统或周围神经系统的结构和功能进行性退化。这些疾病的病因、患病率、诊断和治疗各不相同，包括遗传疾病和与年龄相关的疾病。本指南侧重于产品开发、临床前测试和临床试验设计的注意事项。该指南最终确定了 2021 年 1 月的同名指南草案。
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FDA 行业指南：神经退行性疾病的人类基因治疗.pdf
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