2022 NICE 技术鉴定指导意见:Avatrombopag治疗原发性慢性免疫性血小板减少症[TA853]
2022-12-15 英国国家卫生与临床优化研究所 NICE官网 发表于上海
关于 avatrombopag (Doptelet) 治疗成人原发性慢性免疫性血小板减少症的循证建议。
2022 NICE 技术鉴定指导意见:Avatrombopag治疗原发性慢性免疫性血小板减少症[TA853]
Avatrombopag for treating primary chronic immune thrombocytopenia
2022-12-15
关于 avatrombopag (Doptelet) 治疗成人原发性慢性免疫性血小板减少症的循证建议。
ITP的特点是血小板计数低于每升100×109。这种血小板数量的减少是由于异常高的血小板破坏和减少的血小板生成造成的。ITP是一种罕见的疾病。据估计,英国任何时候都有大约3000至4000名成年人患有ITP。为了做出诊断,需要排除任何其他可能导致血小板减少的原因,包括骨髓受损。大多数成人确诊病例进展为慢性ITP,可能难以控制。
症状包括疲劳、自发性瘀伤和经常性出血发作。患者专家强调,疲劳会使人虚弱,降低认知功能,使人难以集中注意力。
疲劳也经常导致瘀伤的增加。这是因为与疲劳相关的协调性降低可能会导致人们更频繁地撞到东西。出血发作的范围从轻微出血到严重的危及生命的出血。患者专家强调了ITP对心理和身体健康的影响。这是因为许多ITP患者担心维持足够高的血小板水平以防止出血发作。ITP的治疗通常在血小板降至每升30×109以下时开始。目前的治疗方法包括皮质类固醇、免疫球蛋白、血小板生成素受体激动剂(TPO-RAS)和免疫抑制剂,如利妥昔单抗。患者和临床专家强调,目前的治疗方法有缺点,包括令人不快和潜在有害的副作用,以及改变饮食的必要性。