帕金森病药物和干细胞治疗临床前动物实验模型选择指南（2026年版）

2026-04-25 实验动物与比较医学发表于河南省

本指南旨在为PD治疗新药和新技术研发提供动物模型选择的理论和实验指导，同时为建立标准化的PD模型和评价体系提供参考框架。

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2026-04-25

简要介绍：

帕金森病（Parkinson disease,PD）是中老年人群中常见的一种神经退行性变性疾病，其主要临床特征包括静止性震颤、运动迟缓、肢体僵硬以及姿势步态异常。除上述运动障碍外，大部分PD患者还常伴有记忆力减退、抑郁、疼痛、嗅觉减退和睡眠障碍等非运动障碍症状。PD的发病原因尚未完全明确，其主要病理特征是形成以α突触核蛋白为主要成分的路易体。路易体不仅存在于中脑的黑质致密部，还可扩散至迷走神经背核、蓝斑核等脑区，引起多巴胺能神经元的退行性变性。目前PD的诊断主要依赖于患者的临床表现，颅脑CT和磁共振成像检查通常无明显异常。常用的PD治疗药物包括左旋多巴、多巴胺受体激动剂等，其他疗法还有深部脑电刺激和干细胞替代治疗等。由于PD的核心病理改变是中脑特异多巴胺能神经元的数量减少，移植不同来源的神经干细胞或多巴胺能前体细胞成为目前治疗PD最有潜力的方法。无论是药物、器械或细胞移植疗法，在应用于临床前都需要借助PD动物模型进行临床前研究，以验证其有效性和安全性。因此，中国研究型医院学会医学动物实验专家委员会牵头，联合国内高等院校、科研院所和研究型医院的近70位专家，经过4轮论证以及3轮意见征集和编辑修订，制定了本指南。本指南首先概述了PD的病因、临床表现和分子机制，然后重点介绍了常用PD动物模型——包括药物诱导（小鼠、大鼠和非人灵长类）模型和基因修饰（小鼠和大鼠）模型的造模方法、造模机制、模型评估方法和应用范围，并总结了应用这些动物模型进行药物和干细胞治疗临床前评估的基本原则。本指南旨在为PD治疗新药和新技术研发提供动物模型选择的理论和实验指导，同时为建立标准化的PD模型和评价体系提供参考框架。