ALS药物研发指南和试验指南 2019
2019-06-07 Neurology . 2019 Jul 9;93(2):66-71
美国食品和药物管理局（FDA）制定了肌萎缩侧索硬化症（ALS）药物开发指南草案，并于2018年2月发布。FDA指南草案考虑了ALS社区制定的建议，这些建议吸收了一大批临床研究者、行业代表、权益团体、患
中文标题：
ALS药物研发指南和试验指南 2019
英文标题：
ALS Drug Development Guidances and Trial Guidelines: Consensus and Opportunities for Alignment
发布日期：
2019-06-07
简要介绍：
美国食品和药物管理局（FDA）制定了肌萎缩侧索硬化症（ALS）药物开发指南草案，并于2018年2月发布。FDA指南草案考虑了ALS社区制定的建议，这些建议吸收了一大批临床研究者、行业代表、权益团体、患者和护理人员的意见。这些来自ALS社区的外部意见回顾了ALS临床研究的现状，就广泛的药物开发主题提出了建议，并作为一种教育工具，为该机构提供有关ALS、科学状况和社区对关键主题的意见的额外投入。在进行这项工作的同时，还有一项独立的工作，即修订和更新ALS临床试验指南。我们讨论这3份文件的一致之处，以及为提高ALS药物开发效率提供机会的领域。很可能，对生物标志物、疗效终点和预测算法的进一步研究将为社区利益相关者提供更大的一致性，并增加未来药物开发工作的清晰度。持续的患者参与和将患者体验数据纳入药物开发过程的每个环节，将进一步促进新疗法的批准。
相关资料下载：
xu2020.pdf
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