2026 FDA指南：关于利用合理机制框架开发针对已知生物病因的特定遗传疾病的个性化治疗的考虑

2026-02-25 美国食品和药品监督管理局 FDA官网发表于上海

本指南旨在描述基于合理机制框架，如何产生个体化治疗有效性和安全性证据的考量。

中文标题：

英文标题：

Considerations for the use of the Plausible Mechanism Framework to Develop Individualized Therapies that Target Specific Genetic Conditions with Known Biological Cause

发布机构：

美国食品和药品监督管理局

发布日期：

2026-02-25

简要介绍：

本指南旨在描述基于合理机制框架，如何产生个体化治疗有效性和安全性证据的考量。合理机制框架提出了一系列建议，帮助个性化疗法开发者产生足够的临床安全和有效性数据，以证明药物或生物制品在预期用途上安全有效，并且产品能够按照监管质量标准制造。这些数据用于支持针对特定适应症的个性化治疗的批准或许可。这包括对非临床和临床数据的结果以及支持产品质量所需的化学、制造和控制（CMC）数据的仔细评估。