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<font color="red">RNAi</font>疗法对抗2019-nCoV:Sirnaomics推进基于<font color="red">RNAi</font>的预防和<font color="red">治疗</font>方法

RNAi疗法对抗2019-nCoV:Sirnaomics推进基于RNAi的预防和治疗方法

Sirnaomics是发现和开发新型RNAi疗法的领先生物制药公司,今日宣布,它已动员其在美国和中国的研究团队开发基于RNAi的新型预防剂和疗法来对抗2019-nCoV引起的严重急性呼吸道感染(SARI

MedSci原创 - RNAi,2019-nCoV,Sirnaomics - 2020-01-25

新的<font color="red">RNAi</font><font color="red">治疗</font>剂可<font color="red">治疗</font>眼部炎症

新的RNAi治疗剂可治疗眼部炎症

【一种新的RNA干扰剂可能成为葡萄膜炎和糖尿病性视网膜病变的新治疗方法】科学家已经开发了(RNAi治疗剂,安全地阻止小鼠的眼部炎症,可能成为人类葡萄膜炎和糖尿病性视网膜病变的新治疗方法。

来宝资讯 - 2017-02-15

Alnylam的<font color="red">RNAi</font>疗法Onpattro获得欧盟批准<font color="red">治疗</font>hATTR

Alnylam的RNAi疗法Onpattro获得欧盟批准治疗hATTR

Alnylam Pharmaceuticals于本周四宣布,该公司开发的Onpattro(patisiran)的获得欧盟的上市许可,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)的1或2期多发性神经病变的成年患者该公司指出,该药物在2018年8月11日被FDA批准后,现在再次获得欧盟批准,成为欧盟批准的首个RNAi疗法。

MedSci原创 - RNAi,hATTR,欧盟 - 2018-08-30

FDA批准首款<font color="red">RNAi</font>药物Onpattro用于<font color="red">治疗</font>hATTR

FDA批准首款RNAi药物Onpattro用于治疗hATTR

日前,美国FDA批准了一项具有里程碑意义的基因疗法,针对罕见病遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性或hATTR(一种神经病变或神经损伤)的基因疗法。这也是全球第一例依据诺贝尔奖成果RNA干扰技术开发的药物Onpattro,该药作用机理通过使致病基因“沉默”,进而从根本上治愈该罕见遗传疾病。也是FDA批准的首款小干扰RNA(siRNA)药物。hATTR影响了全球约50000人,是一种罕见、使人衰弱且常

MedSci原创 - FDA,药物,RNAi - 2018-08-12

<font color="red">RNAi</font><font color="red">治疗</font>COVID-19:Alnylam与Vir Biotechnology联手开发

RNAi治疗COVID-19:Alnylam与Vir Biotechnology联手开发

Alnylam Pharmaceuticals和Vir Biotechnology近日宣布,将扩大现有合作范围,以开发针对SARS-CoV-2病毒的RNAi治疗剂。

MedSci原创 - Covid-19,RNAi治疗,Alnylam - 2020-03-05

Nat Med:AAV递送<font color="red">RNAi</font><font color="red">治疗</font>共济失调惊现脑毒性

Nat Med:AAV递送RNAi治疗共济失调惊现脑毒性

遗憾的是,在AAV.miS1递送到小脑深部核团后,研究人员意外地观察到小脑毒性。

MedSci原创 - AAV载体,AAV,脊髓小脑性共济失调 - 2021-10-23

首次<font color="red">RNAi</font>基因<font color="red">治疗</font>药物获得FDA批准用于<font color="red">治疗</font>hATTR成年患者

首次RNAi基因治疗药物获得FDA批准用于治疗hATTR成年患者

美国食品和药物管理局于本周五批准Alnylam Pharmaceuticals的Onpattro(patisiran)用于治疗遗传性转甲状腺素淀粉样变性(hATTR)引起的多发性神经病变的成年患者,这是美国首个批准用于治疗该适应症的药物

MedSci原创 - siRNA,基因治疗,FDA,hATTR - 2018-08-12

Alnylam的第二款<font color="red">RNAi</font>药物Givlaari,获得欧盟批准<font color="red">治疗</font>肝卟啉症

Alnylam的第二款RNAi药物Givlaari,获得欧盟批准治疗肝卟啉症

Alnylam的Givlaari获得欧洲委员会批准用于治疗急性肝卟啉症,这是Alnylam公司第二种在欧洲获批的RNA干扰(RNAi)药物。该RNAi药物靶向氨基乙酰丙酸合酶1(ALAS1)基因。

MedSci原创 - Alnylam,第二款RNAi药物,Givlaari,欧盟批准,肝卟啉症 - 2020-03-05

<font color="red">RNAi</font>疗法lumasiran获得欧盟批准<font color="red">治疗</font>1型原发性高草酸尿症

RNAi疗法lumasiran获得欧盟批准治疗1型原发性高草酸尿症

Alnylam Pharmaceuticals宣布,欧盟委员会批准了其RNAi治疗药物Oxlumo(lumasiran)用于治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)。

MedSci原创 - 1型原发性高草酸尿症(PH1),RNAi疗法Lumasiran - 2020-11-20

首款<font color="red">RNAi</font>药物patisiran有望近期上市

首款RNAi药物patisiran有望近期上市

RNAi药物patisiran在一个家族性淀粉样多发性神经病变(FAP)三期临床达到一级、二级终点,这是RNAi药物首次在三期临床达到主要临床终点。

美中药源 - RNAi药物,神经病变 - 2017-09-21

Circulation:<font color="red">RNAi</font>疗法<font color="red">治疗</font>限制性心肌病的临床前景

Circulation:RNAi疗法治疗限制性心肌病的临床前景

目前尚无针对潜在病因的有效治疗方法。干扰RNA (RNAi)是否可治疗MYL2突变所致的限制性心肌病?研究人员根据有效性和特异性筛选出一个短的发夹结构RNA(M7.8)。治疗后让小鼠进行平板运动,并予以超声心动图检查,以确定最大

MedSci原创 - RNAi,限制性心肌病,AAV9-M7.8L - 2019-09-10

NEJM:一个持久的PCSK9干扰<font color="red">RNAi</font><font color="red">治疗</font>抑制剂-Inclisiran

NEJM:一个持久的PCSK9干扰RNAi治疗抑制剂-Inclisiran

在这项1期试验中,运用Inclisiran没有观察到严重的不良反应。300mg或更大剂量(单次或多次剂量)能显著降低LDL胆固醇和PCSK9水平至少6个月。

MedSci原创 - PCSK9治疗抑制剂 - 2016-11-14

<font color="red">RNAi</font>疗法givosiran<font color="red">治疗</font>急性肝性卟啉症的晚期研究达到主要终点

RNAi疗法givosiran治疗急性肝性卟啉症的晚期研究达到主要终点

Alnylam制药本周三(2019年3月6日)报道,用于治疗急性肝性卟啉症(AHP)的研究性RNAi疗法givosiran的III期研究符合其主要疗效终点和许多次要目标。

网络 - 肝性卟啉症,givosiran,RNAi - 2019-03-07

Arrowhead治疗乙肝RNAi药物临床研究取得进展

总部位于加利福尼亚州帕萨迪纳市的生物技术公司Arrowhead最近宣布公司开发的用于治疗乙肝的RNAi药物ARC-520取得良好研究数据。该消息一经披露,公司股价应声上扬。

生物谷 - 乙肝,RNAi药物,临床研究 - 2014-08-19

Arrowhead公布RNAi药物ARC-520治疗乙肝临床二期研究数据

总部位于加利福尼亚州帕萨迪纳市的Arrowhead是一家专注于RNAi药物疗法开发的生物医药公司。最近其宣布开发的用于治疗乙肝的RNAi药物ARC-520取得良好的临床二期研究数据。这也是目前第一种处于此阶段的RNAi药物。ARC-520采用了Arrowhead公司独有的Dynami

生物谷 - 乙肝,药物 - 2014-11-20

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