为您找到相关结果约500个

你是不是要搜索 期刊杜氏肌营养不良 点击跳转

Lancet:Ataluren用于<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>的治疗

Lancet:Ataluren用于营养不良的治疗

研究发现,大部分营养不良症患者接受Ataluren治疗后症状无显著改善,但对于基线6MWD测试成绩300-400m之间的患者,治疗显示出显著的效果。

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良,Ataluren,6MWD - 2017-07-18

<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>症首个新药获批

营养不良症首个新药获批

营养不良症患者会慢慢出现肌无力。图片来源:Eric Kruszewski 日前,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了首个治疗营养不良症的药物,相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。

科学网 - 杜氏肌营养不良症,突变 - 2016-09-28

Neurology:Eteplirsen治疗<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>长期疗效研究

Neurology:Eteplirsen治疗营养不良长期疗效研究

研究证实,Eteplirsen长期治疗可诱导肌细胞穿透、外显子跳跃并促进新的肌萎缩蛋白表达

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良,DMD,Eteplirsen - 2018-05-12

NAT CELL BIOL:干细胞治疗<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>症

NAT CELL BIOL:干细胞治疗营养不良

已有的研究显示,人多能干细胞(hPSC)可以被定向分化成骨骼祖细胞(SMPC)。然而,相对于人胎儿或成人的卫星细胞(骨骼干细胞),hPSC-SMPC的原性仍不清楚。

MedSci原创 - 肌肉,干细胞,肌萎缩 - 2017-12-19

2023 巴西共识建议:<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>(更新版)

2023 巴西共识建议:营养不良(更新版)

营养不良(DMD)是儿童最常见的营养不良,本文主要针对营养不良的管理提供共识指导建议。

Arq Neuropsiquiatr - 杜氏肌营养不良 - 2023-03-21

<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>进行性<font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>(DMD)诊治与管理

进行性营养不良(DMD)诊治与管理

聚焦罕见病,共建健康生活!

MedSci原创 - 罕见病,杜氏肌营养不良症(DMD) - 2022-08-11

<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>新药Viltolarsen下月申请,有望获批

营养不良新药Viltolarsen下月申请,有望获批

由日本新药(Nippon Shinyaku)开发的Viltolarsen,又称NS-065,NCNP-01,是一个口服治疗营养不良的新药,由药企和科研机构,国际神经医学研究协作机构一起研制。Viltolarsen主要针对的是外显子53跳跃的患有营养不良(DMD)的孩子。 Viltolarsen是由总部位于京都的日本新药研发,作用原理是反义核寡苷酸(Antisense oligon

健点子ihealth - 杜氏肌营养不良,Viltolarsen - 2019-08-06

FDA终于批准首个<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>新药eteplirsen

FDA终于批准首个营养不良新药eteplirsen

导语:营养不良是一种至今都无法治愈的侵袭性、退行性遗传疾病,每3600名新生男婴中,就会有一名受到此病的影响。如果不经治疗,患者会在十几岁的时候完全丧失行走能力,在20~30岁左右丢掉性命。营养不良是一种尚无法治愈的侵袭性、退行性遗传疾病,每3600名新生男婴中,将会有一名男婴受到此病的

医药魔方数据 文章链接:中国制药网 - 杜氏肌营养不良,遗传病,新药 - 2016-09-21

PTC<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>药物Translarna获NICE支持批准

PTC营养不良药物Translarna获NICE支持批准

近日,PTC Therapeutics的营养不良症药物Translarna在英国监管方面获得好消息,英国医疗成本控制与管理机构NICE批准该药物用于患有营养不良症5岁以上儿童及成人的治疗。营养不良症属于一种遗传性疾病,主要为男性遗传。由于DMD基因突变导致肌萎缩蛋白(dystrophin)合成障碍,继而引起骨骼、膈及心肌功能异常。DMD患者通常在10岁左右便逐渐失去行走

生物谷 - 肌营养不良药物 - 2016-07-27

Nat Commun:基因编辑治疗<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>,克服关键难题

Nat Commun:基因编辑治疗营养不良,克服关键难题

营养不良(Duchenne muscular dystrophy,简称DMD)就是一个明显的例子。据统计,在全球范围内,每3500名新生男婴中就有1名罹患此病。

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良,基因编辑 - 2017-03-19

<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>症新药2期结果积极|罕见病

营养不良症新药2期结果积极|罕见病

该试验是一项多中心、开放标签的2期临床试验,旨在评估ezutromid在营养不良症(DMD)患者中的疗效和安全性。Ezutromid是种utrophin蛋白调节剂。

药明康德 - 杜氏肌营养不良症,新药,2期结果,罕见病 - 2018-02-28

新锐公司获 500 万美元融资 专注<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>

新锐公司获 500 万美元融资 专注营养不良

近日,一家新成立的生物技术公司 Exonics Therapeutics 宣布从非营利组织 CureDuchenne 旗下的子公司 CureDuchenne Ventures 获得 500 万美元的种子融资。这一轮初始种子基金将允许 Exonics 推进其科学创始人和首席科学顾问 Eric Olson 教授的临床前研究,专注于开发基因编辑技术(诸如 CRISPR/Cas9),可永久性纠正大多数引起

药明康德 - 融资,基因编辑,神经肌肉疾病 - 2017-03-12

Ann Neurol:电阻抗<font color="red">肌</font>动描记法用于<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>症评价

Ann Neurol:电阻抗动描记法用于营养不良症评价

电阻抗动描记法是有效的营养不良症检测和糖皮质激素治疗效果评价的方法

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症,激素,电阻抗肌动描记法 - 2017-06-24

2016 AAN实践指南:营养不良的激素疗法

2016年2月,美国神经病学学会(AAN)发布了营养不良的激素疗法指南。

Neurology. 2016 Feb 2;86(5):465-72. - 杜氏肌营养不良,激素疗法 - 2016-02-02

AAN 2014:Eteplirsen治疗营养不良安全有效

在某些营养不良症(DMD)患者中,Eteplirsen可以在超过2年的时间内安全地维持其对行走速度的有益作用,并且是首个能在这一时间段内稳定膈功能的药物。 Jerry R.Kaye博士深入报告了安全性和药代动力学数据:在这项小规模研究中,eteplirsen未引起明显的治疗相关不良事件。迄今尚无患者停止或

爱唯医学网 - AAN,Eteplirsen,杜氏肌营养不良症 - 2014-05-13

为您找到相关结果约500个